Loin d'être des adultes miniatures, les enfants constituent un groupe de patients particulièrement fragiles car ils réagissent différemment aux médicaments. En règle générale, les nourrissons notamment assimilent et éliminent moins vite les médicaments. Par ailleurs, certains produits peuvent avoir un impact négatif sur la croissance et le développement.
Il convient dès lors de tenir compte de ces spécificités, ainsi que d'autres éléments, lors de la prescription et de la remise de médicaments destinés à des enfants. En outre, de nombreux médicaments mis au point pour des adultes ne sont pas adaptés pour les enfants. En effet, la majorité des jeunes enfants ne sont pas capables d'avaler des comprimés, et lorsqu'un sirop a mauvais goût, ils refusent d'en prendre.
L'usage pédiatrique d'un produit n'est reconnu officiellement que lorsque des essais cliniques ont été réalisés sur des sujets de la tranche d'âge en question. Toutefois, les nouveaux médicaments sont souvent mis au point initialement – voire définitivement – pour les adultes exclusivement. Il s'agit là d'un problème mondial.
Et fréquemment, même pour les médicaments qui sont déjà commercialisés depuis longtemps, aucun essai clinique n'a été réalisé afin d'analyser l'efficacité et la sécurité du produit chez des patients plus jeunes, surtout chez les nouveaux-nés et les enfants en bas âge. Il n'est pas rare non plus que l'on déplore l'absence de dosages spécifiques pour les enfants, les jeunes enfants et les nourrissons et / ou de formes galéniques adéquates (suppositoires, gouttes, sirop, etc.).
Les raisons pour lesquelles on a peu investi dans la recherche et le développement sur les maladies qui touchent les enfants sont d'une part la taille limitée du marché et d'autre part les difficultés supplémentaires liées à la réalisation d'essais cliniques sur des enfants. Et il ne s'agit pas non plus d'une population homogène (on ne peut pas comparer un prématuré à un adolescent de 15 ans).
Pour savoir si un médicament peut être utilisé chez les enfants et les adolescents, il y a lieu de consulter l'information sur le médicament. Si des essais cliniques correspondants ont été effectués, une remarque en ce sens destinée aux professionnels de la santé (médecins et pharmaciens) figure dans l'information professionnelle des médicaments autorisés ces dernières années. En revanche, tel était rarement le cas des médicaments plus anciens, de sorte qu'il manquait souvent pour ces derniers des données précises à propos de la posologie à appliquer pour les enfants et les adolescents.
Le problème a été traité dans les années 2003-2009, et à ce jour, presque tous les textes d'information sur les médicaments mentionnent en principe des conseils idoines sur l'utilisation en pédiatrie et indiquent la tranche d'âge à partir de laquelle l'usage du médicament en question est autorisé chez les enfants. Nous précisons que la mention d'une posologie en milligrammes par kilogramme de poids corporel (mg/kg) ne permet de déduire ni que la préparation est utilisée chez les enfants et les adolescents ni qu'elle est autorisée en pédiatrie.
Dans de nombreux cas, les pédiatres doivent prescrire en s'appuyant sur leur expérience pratique personnelle car pour certaines maladies, la seule option consiste à utiliser un médicament autorisé pour les adultes vu l'absence de produit mis au point à des fins pédiatriques. La loi sur les produits thérapeutiques permet ce mode de prescription (utilisation hors-AMM ou off-label use) pour autant que les règles reconnues des sciences médicales et pharmaceutiques soient respectées.
Mais au nom de la sécurité de ce type d'usage, c'est précisément dans ces cas de figure qu'il y a lieu d'annoncer les effets indésirables présumés.