I bambini non sono piccoli adulti. Rappresentano un gruppo di pazienti particolarmente vulnerabile poiché reagiscono in maniera differente ai medicamenti. Di regola i neonati li metabolizzano ed eliminano più lentamente. Esistono inoltre medicamenti che possono compromettere la crescita e lo sviluppo.
Di queste e altre peculiarità occorre tenere conto nella prescrizione e dispensazione ai bambini. A ciò si aggiunge il fatto che i medicamenti sviluppati per gli adulti spesso non sono adatti ai bambini. Nella maggior parte dei casi i bambini piccoli non riescono a inghiottire le compresse e si rifiutano di bere uno sciroppo se non ha un buon sapore.
Le autorità riconoscono l’uso in ambito pediatrico solo se sono stati eseguiti studi clinici nel gruppo di età corrispondente. Spesso tuttavia i medicamenti nuovi sono sviluppati esclusivamente per gli adulti, perlomeno in un primo tempo. Questo problema è diffuso in tutto il mondo.
Persino per i medicamenti che sono sul mercato già da più lungo tempo spesso non esistono studi clinici sull’efficacia e sulla sicurezza nei gruppi di più giovane età; ciò vale soprattutto per neonati e bambini piccoli. Non di rado inoltre mancano il dosaggio per bambini, bambini piccoli e neonati e/o le forme galeniche adeguate come supposte, gocce, sciroppi, ecc.
I motivi per cui per le malattie nei bambini si è investito meno nella ricerca e nello sviluppo sono, da un lato, il mercato più ridotto e, dall’altro, la più difficile realizzabilità degli studi in età pediatrica. Inoltre, non si tratta di una popolazione uniforme ( un bambino prematuro, ad es. non è paragonabile a un giovane di 15 anni).
Dall’informazione sul medicamento si deve evincere se è possibile utilizzarlo nei bambini e nei giovani. Per i medicamenti omologati negli ultimi anni l’informazione professionale destinata al personale sanitario (medici e farmacisti) menziona gli eventuali studi clinici eseguiti. Per i medicamenti meno recenti spesso ciò non avveniva e molte volte mancavano indicazioni precise sul dosaggio per i bambini e i giovani.
Questo problema è stato affrontato nel periodo 2003−2009 e oggi quasi tutte le informazioni sul medicamento dovrebbero contenere indicazioni adeguate sull’uso pediatrico e permettere di comprendere a partire da quale gruppo di età è ammesso l’uso pediatrico. Va notato che un’indicazione sul dosaggio in milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) non consente di trarre conclusioni né sull’uso nei bambini e nei giovani né su un’omologazione del medicamento per uso pediatrico.
In molti casi i pediatri devono affidarsi alla propria esperienza pratica personale quando prescrivono medicamenti, poiché per alcune malattie non esistono preparati sviluppati per uso pediatrico e pertanto si possono usare solamente quelli omologati per gli adulti. La legge sugli agenti terapeutici autorizza questo tipo di prescrizione (cosiddetta «off-label use»), purché si rispettino le regole riconosciute delle scienze mediche e farmaceutiche.
Proprio in simili casi è indispensabile notificare eventuali sospetti effetti indesiderati nell’interesse della sicurezza di questo tipo di uso.