Internationale Zusammenarbeit und gemeinsame Zulassungswege: der Schlüssel zu einem schnelleren Patientenzugang – Podiumsdiskussion am Swiss Biotech Day 2025

Am Swiss Biotech Day 2025 diskutierten hochrangige Fachpersonen, wie der Zugang zu innovativen Therapien durch die internationale Zusammenarbeit der Regulierungsbehörden beschleunigt werden kann. In der von Swissmedic organisierten und moderierten Podiumsdiskussion gaben Vertreterinnen und Vertreter der Pharmaindustrie Einblicke in Kooperationsinstrumente wie Access Consortium, Project Orbis und MAGHP und beleuchteten sowohl die Vorteile als auch die praktischen Herausforderungen von international abgestimmten Verfahren zur Prüfung von Zulassungsgesuchen.

Unter dem Motto «The Power of International Collaboration» brachte der Kongress Swiss Biotech Day 2025 in Basel wichtige Akteure der Life-Sciences-Industrie aus der ganzen Welt zusammen. Die Veranstaltung machte deutlich, wie die grenzüberschreitende Zusammenarbeit die Innovation vorantreibt, die Entwicklung von Behandlungen beschleunigt und die Zukunft der Biotechnologie gestaltet. Im Zentrum der Podiumsdiskussion standen gemeinsame regulatorische Rahmenbedingungen, Forschungsanstrengungen und Ziele im Bereich der öffentlichen Gesundheit. Die Diskussion zeigte, dass multinationale Partnerschaften bei der Bewältigung globaler Gesundheitsprobleme und für neue Behandlungslösungen eine zentrale Rolle spielen.

Am Eröffnungstag moderierte Eveline Trachsel, Head of Medicinal Product Authorisation and Vigilance bei Swissmedic, die Podiumsdiskussion mit dem Titel «How to reach more patients faster: the promise of international collaboration and shared regulatory approval pathways». Der Fokus der Diskussion lag auf drei Schlüsselinitiativen: Access Consortium, Project Orbis und Marketing Authorisation for Global Health Products (MAGHP).

Diskussionsteilnehmende: Sabine Ledderhose, AstraZeneca; Corinne Wenger, Roche; Sergio Cantoreggi, Sintetica;
Moderation: Eveline Trachsel, Swissmedic

Für die Patientinnen und Patienten in der Schweiz einen schnellen Zugang zu sicheren, wirksamen und qualitativ hochstehenden Arzneimitteln sicherzustellen, ist ein zentrales Anliegen. Für die Erleichterung dieses Zugangs ist die Zusammenarbeit zwischen den Zulassungsbehörden in einer zunehmend vernetzten Regulierungslandschaft unerlässlich geworden. Als nationale Zulassungsbehörde der Schweiz beteiligt sich Swissmedic aktiv an mehreren multilateralen Bestrebungen, die darauf abzielen, die Zulassungsverfahren zu beschleunigen und gleichzeitig die strengen Standards zur Sicherheit und Wirksamkeit einzuhalten. Swissmedic behält bei all diesen Initiativen die unabhängige Entscheidungskompetenz und stellt sicher, dass sie bei der Beurteilung der Gesuche ihre hohen Standards bezüglich Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit beibehält. Diese Initiativen kommen nicht nur den Patientinnen und Patienten in der Schweiz zugute, sondern sie tragen auch zum weltweiten Zugang zu wichtigen Behandlungen bei.

An alle: Warum haben Sie sich für internationale Zulassungswege entschieden, und welche Vorteile ergeben sich daraus für Sie als Unternehmen? Welche Herausforderungen und Hürden hätten Sie gerne im Voraus gekannt?

Corinne Wenger

Der Zulassungsweg für neue Wirkstoffe des Access Consortium wurde erstmals an der DIA-Konferenz 2018 vorgestellt, wo er uns sofort als Möglichkeit auffiel, die Ressourcen globaler Teams durch eine konsolidierte Liste von Fragen und einen für mehrere Länder einheitlichen, vorhersehbaren Zeitplan optimaler einzusetzen. Daraufhin wählten unsere Tochtergesellschaften in Kanada, Australien und der Schweiz einen geeigneten Kandidaten aus der Pipeline aus und überzeugten das globale Team davon, diesen Ansatz zu testen. Die erwarteten Vorteile traten ein und führten zu deutlich kürzeren Zulassungszeiten im Vergleich zu den lokalen Standardverfahren in allen beteiligten Regionen. Zu den Herausforderungen gehörten die Koordinierung zwischen den Tochtergesellschaften in Bezug auf die Kommunikation und die gleichzeitige Gesuchseinreichung sowie die kurzen Antwortfristen nach Anfragen und Vorentscheiden, insbesondere in der Schweiz aufgrund des erforderlichen deutschen Labellings. Die Harmonisierung der Module 2-5 über alle Regulierungssysteme hinweg, die unklare Kategorisierung der Fragen (minor/major) und die Bewältigung länderspezifischer Anforderungen oder Off-Cycle-Gesuche stellten ebenfalls Hürden dar. Insgesamt bietet das Access Consortium einen vielversprechenden Weg für schnellere und einheitlichere Arzneimittelzulassungen, der jedoch noch optimiert werden muss, damit das Potenzial voll ausgeschöpft wird.

Sabine Ledderhose

Mit der Entscheidung, internationale Zulassungswege wie das Project Orbis zu nutzen, wollte AstraZeneca die Effizienz verbessern und die Prüfung und Zulassung beschleunigen. Diese Zulassungswege bieten verschiedene Vorteile, z.B. kürzere Prüfzeiten als im nationalen Standardverfahren, eine engere Zusammenarbeit zwischen den Regulierungsbehörden und eine Entwicklung hin zu einem weltweit harmonisierten Regulierungsrahmen. Diese Vorteile ermöglichen es AstraZeneca, den Patientinnen und Patienten weltweit einen schnelleren Zugang zu innovativen Therapien zu ermöglichen. Allerdings sind diese internationalen Zulassungswege auch mit Herausforderungen und Hürden verbunden. Das Verfahren erfordert einen erheblichen Einsatz von Ressourcen, sowohl innerhalb von AstraZeneca als auch bei den beteiligten Zulassungsbehörden, und die erforderlichen Ressourcen sind manchmal schwierig zu planen und zu verwalten. Die Koordinierung ist eine weitere Hürde, da die Einreichungsfristen weltweit synchronisiert und komplexe, umfangreiche Dossiers bewältigt werden müssen. Zusätzliche Herausforderungen ergeben sich aus Informationsanfragen, die von den verschiedenen Behörden gestellt werden und deren Bearbeitung umfangreiche Ressourcen erfordert. Es ist hilfreich, diese Herausforderungen im Vorfeld zu kennen, damit die internationalen Zulassungswege effizient gestaltet werden können. Noch komplexer wird die Bearbeitung, wenn solche internationalen Wege mit nationalen beschleunigten Verfahren kombiniert werden. Project Orbis ist ein bedeutender Schritt in Richtung einheitlicherer und effizienterer globaler Arzneimittelzulassungen, mit eindeutigen Vorteilen sowohl für die Unternehmen als auch für die Patientinnen und Patienten – vorausgesetzt, die operativen Anforderungen können effektiv bewältigt werden.

Sergio Cantoreggi

Für einen kleinen Akteur wie Sintetica ist jede Möglichkeit, den Einsatz von Ressourcen zu optimieren und schneller auf Schlüsselmärkte zu gelangen, sehr willkommen. Im Zusammenhang mit dem MAGHP-Programm schlug unser südafrikanischer Geschäftspartner vor, diesen Weg in Betracht zu ziehen. Wir waren anfangs zugegebenermassen etwas zurückhaltend, da wir keine Erfahrung mit dem Verfahren hatten und uns Sorgen über die mögliche zusätzliche Arbeitsbelastung und unerwartete Probleme machten. In Wirklichkeit erwies sich das Verfahren jedoch als unkompliziert, auch dank der Unterstützung durch Swissmedic, die uns beim Pre-Submission Meeting geholfen hat, das Verfahren zu verstehen, und die das Vorgehen während des gesamten Verfahrens im Hintergrund mit der SAHPRA koordinierte. Durch die von Swissmedic durchgeführte Erstprüfung gab es lediglich eine kurze LoQ von SAHPRA, was sicherlich ein Vorteil war. Mögliche Herausforderungen ergeben sich aus dem Einbezug zusätzlicher Länder mit niedrigem bis mittlerem Einkommen in ein MAGHP-Gesuch und aus einem frühen Scientific Advice Meeting, was in unserem Fall nicht erforderlich war. Die Zulassung der SAHPRA wurde innerhalb von 90 Tagen nach der Zulassungsverfügung durch Swissmedic erwartet, also etwa einen Monat früher als bei vergangenen Zulassungsverfahren von Sintetica in Südafrika. Der Prozess wurde als reibungslos und kooperativ beschrieben, und Sintetica empfahl ihn anderen Unternehmen.

An C. Wenger: Wenn Sie nur etwas am Zulassungsweg über das Access Consortium verbessern könnten (und Sie können nur eine Verbesserung nennen): Was wäre das?

Um die Attraktivität dieses Verfahrens zu erhöhen, sollte die Berücksichtigung von Zulassungen mit Auflagen, neuen galenischen Formulierungen und anderen Änderungen erwogen und sollten Fristen festgelegt werden, die kürzer sind als die der nationalen Verfahren. Wenn das Verfahren auf Zulassungen mit Auflagen ausgedehnt werden könnte, würde dies den Pool von Kandidaten erweitern, die für das neu eingeführte beschleunigte Verfahren Access Promise in Frage kommen.

An S. Ledderhose: Was sind Ihre wichtigsten Überlegungen, wenn Sie Orbis für ein Gesuch auswählen? Wenn sowohl Orbis als auch Access für ein onkologisches Produkt in Frage kämen, welches würden Sie bevorzugen und warum? Wie entscheiden Sie, welche Länder Sie einbeziehen?

Bei der Wahl von Project Orbis für ein Gesuch berücksichtigt AstraZeneca mehrere Schlüsselfaktoren. Dazu zählen der Umfang des klinischen Nutzens, die Komplexität des Zulassungsgesuchs, etwa in Bezug auf Endpunkte oder Anzahl Studien, die Bereitschaft externer Dienstleister sowie die verfügbaren Ressourcen beim Sponsor, auf Länderebene und bei Partnern. Auch die Unterschiede in den regionalen Anforderungen und Verfahren spielen eine wichtige Rolle. Ausserdem sind das Interesse und die Bereitschaft der Teilnehmenden, d.h. der Project Orbis Participants, die Art des Orbis-Prüfverfahrens und die Verfügbarkeit anderer Zulassungswege wichtige Faktoren. Der Stand des Dossiers ist ein weiterer entscheidender Faktor für eine erfolgreiche Teilnahme an Project Orbis.

Wenn sowohl Orbis als auch Access in Frage kommen, entscheidet sich AstraZeneca derzeit für Orbis, da wir mehr Erfahrung damit haben und dieser Weg schneller ist, insbesondere bei Gesuchen für neue Indikationen.

Beim Entscheid, welche Länder in ein Verfahren über Project Orbis einbezogen werden, spielen Faktoren wie die lokalen Anforderungen an die CMC-Daten (Chemistry, Manufacturing and Controls) und Anforderungen an die Geräte eine entscheidende Rolle. Auch die Verfügbarkeit interner Ressourcen und Kapazitäten für die Erstellung der Zulassungsunterlagen wird berücksichtigt. Sowohl auf der Ebene des globalen Teams als auch innerhalb der spezifischen Länderteams der beteiligten Regionen sind gründliche Diskussionen und Abstimmungen erforderlich. Für ein schnelleres Zulassungsverfahren ist eine zeitliche Abstimmung von Einreichung und Prüfung bei der FDA wichtig. Es muss die Unterstützung für parallele Gesuchseinreichungen und koordinierte Antworten in den verschiedenen Regionen gewährleistet sein – wobei berücksichtigt wird, ob die Teilnahme der einzelnen Länder ausserhalb von Project Orbis umsetzbar ist, insbesondere bei einem Type-C-Orbis-Verfahren.

An S. Cantoreggi: Sind Initiativen wie die heute diskutierten Ansätze erst der Anfang? Bewegen wir uns hin zu einer globalen regulatorischen Konvergenz?

Als Wissenschafter bin ich persönlich der Meinung, dass sich Wissenschaft und Medizin auf globaler Ebene weitgehend überlagern, und ich sehe nicht ein, warum die Regulierungsbehörden unabhängig voneinander dieselben (oder sehr ähnliche) Daten immer wieder überprüfen müssen, es sei denn, es gibt spezifische lokale oder regionale Gründe. Heute haben wir über die Programme Orbis, Access und MAGHP gesprochen. Diese wurden erst vor kurzem eingeführt und werden, wie Sie gesehen haben, bereits relativ häufig genutzt. Wenn wir ein paar Jahrzehnte zurückgehen, erinnern Sie sich vielleicht daran, dass die erste ICH-Konferenz 1990 stattfand und die EMA 1995 gegründet wurde – zwei wichtige Initiativen, die wir heute als selbstverständlich ansehen, die aber den Weg für das geebnet haben, was Dr. Trachsel «regulatorische Konvergenz» nennt.

Ich weiss nicht, was die Zukunft für uns bereithält, und es wird immer verfahrenstechnische, rechtliche und politische Einschränkungen geben, aber ich persönlich würde mir wünschen, dass sich diese internationalen Programme weiterentwickeln und die Arbeit der Pharmaunternehmen und der Zulassungsbehörden gleichermassen erleichtern – zum Nutzen der Patientinnen und Patienten.

_{Biografische Angaben zu den Podiumsteilnehmenden}

_{Dr. Sergio Cantoreggi arbeitet seit über 30 Jahren in der Life-Sciences-Branche. Derzeit ist er Chief Scientific Officer (CSO) bei Sintetica und leitet ein Team von Fachleuten in den Bereichen präklinische und klinische F&E, Zulassungsfragen, Arzneimittelsicherheit, pharmazeutische Entwicklung, CMC, Medical Affairs, geistiges Eigentum und Projektmanagement. Bevor er zu Sintetica kam, war er 10 Jahre lang CSO und Global Head of R&D bei Helsinn, wo er ähnliche Aufgaben hatte. Als er 2000 zum Unternehmen stiess, wirkte er zunächst als Wissenschafter an präklinischen und klinischen Studien mit. Von 1996 bis 2000 arbeitete Dr. Cantoreggi als Studienleiter und Projektmanager für Toxikologie und für Pharmakokinetik-Tierstudien bei Sandoz/Novartis in Basel. Davor war er als Postdoktorand bei DuPont in Newark, Delaware, tätig. Er verfügt über einen Master in Chemie und einen Doktor der Naturwissenschaften der ETH Zürich, wo er auch sein erstes Postdoc absolvierte. Dr. Cantoreggi ist Autor oder Mitautor von 16 Publikationen in wissenschaftlichen Fachzeitschriften mit Peer-Review und hält vier Patente.}

_{Im Kontext von Zulassungsverfahren mit internationaler Zusammenarbeit hat er Erfahrungen mit Project Orbis und MAGHP gesammelt.}

_{Dr. Sabine Ledderhose ist seit über 25 Jahren in der Pharmaindustrie tätig. Derzeit ist sie als Head of Regulatory Affairs bei der Schweizer Vertriebsgesellschaft der AstraZeneca AG in Baar tätig, wo sie ein Team leitet, das für die Überwachung aller Arzneimittelzulassungen von AstraZeneca in der Schweiz verantwortlich ist. Vor ihrer Tätigkeit bei AstraZeneca hatte Dr. Ledderhose verschiedene Positionen in den Bereichen Regulatory Affairs, Medical Affairs, Qualitätssicherung und Compliance in unterschiedlichen Unternehmen inne. Sie hat einen Master in Chemie und einen Doktor in organischer Chemie der Georg-August-Universität Göttingen, Deutschland.}

_{Im Kontext von Zulassungsverfahren mit internationaler Zusammenarbeit hat sie Erfahrungen mit den Verfahren von Project Orbis gesammelt.}

_{Dr. Eveline Trachsel ist Leiterin Bereich Zulassung und Vigilance Arzneimittel bei Swissmedic, dem Schweizerischen Heilmittelinstitut. Dr. Trachsel ist Pharmazeutin und hat an der ETH Zürich promoviert. Im Jahr 2023 schloss sie einen Executive MBA mit dem Schwerpunkt digitale Transformation an der Universität Zürich ab. Dr. Trachsel begann ihre Karriere als Projektmanagerin in der Biotech-Industrie und zog dann in die USA, wo sie als Clinical Research Manager am Early Drug Development Center des Dana-Farber Cancer Institute in Boston tätig war. Nach ihrer Rückkehr in die Schweiz arbeitete sie in verschiedenen Funktionen im Bereich Medical Affairs bei Bristol-Myers Squibb, unter anderem als Medical Director für die Schweiz und Österreich. Sie ist seit Januar 2024 in ihrer jetzigen Funktion bei Swissmedic tätig.}

_{Corinne Wenger arbeitet seit über 22 Jahren in der Life-Sciences-Branche. Gegenwärtig ist sie Head of Regulatory Affairs bei Roche Pharma Schweiz in Basel und verantwortlich für alle Arzneimittelzulassungen von Roche in der Schweiz. Corinne Wenger kam vor 17 Jahren zu Regulatory Affairs und hat in verschiedenen Funktionen in der Schweiz, in Deutschland und in globalen Funktionen gearbeitet. Davor sammelte sie Erfahrungen in der klinischen Forschung und als Apothekerin in der Schweiz. Sie hat einen Master in Pharmazie der Universität Basel und einen Fachabschluss in Pharmazeutischer Medizin (Äquivalent zum FMH-Facharzttitel). Im Jahr 2024 absolvierte sie einen eMBA an der School of Business and Technology in Washington, USA.}

_{Bezüglich Zulassungsverfahren mit internationaler Zusammenarbeit verfügt sie über Erfahrungen aus mehreren Access- und Orbis-Verfahren.}