Nell’ambito dello Swiss Biotech Day 2025, relatori di alto livello hanno discusso di come la cooperazione internazionale nel campo della regolamentazione stia accelerando l’accesso dei pazienti a terapie innovative. La tavola rotonda, organizzata e moderata da Swissmedic, ha offerto approfondimenti da parte di rappresentanti dell’industria farmaceutica su percorsi collaborativi come il Consorzio Access, il Progetto Orbis e MAGHP, evidenziando sia i vantaggi che le sfide pratiche delle procedure di valutazione collaborativa globale.
«Come raggiungere più pazienti in tempi più rapidi: la promessa della collaborazione internazionale e di percorsi normativi di omologazione condivisi» – tavola rotonda allo Swiss Biotech Day 2025
Gli esperti invitati da Swissmedic hanno offerto approfondimenti sui percorsi internazionali collaborativi
Focalizzando l’attenzione sul «Potere della collaborazione internazionale», lo Swiss Biotech Day 2025 di Basilea ha riunito le principali parti interessate dell’intera comunità globale delle scienze della vita. L’evento ha sottolineato come la cooperazione transfrontaliera sia in grado di alimentare l’innovazione, accelerare lo sviluppo di terapie e modellare il futuro della biotecnologia. Analizzando principalmente quadri normativi condivisi, sforzi di ricerca congiunti e obiettivi comuni di salute pubblica, il gruppo di esperti ha dimostrato il ruolo fondamentale dei partenariati multinazionali nell’affrontare i problemi sanitari mondiali e nel promuovere il progresso delle soluzioni terapeutiche.
Nella giornata di apertura, Eveline Trachsel, capo settore Omologazione e vigilanza Medicamenti di Swissmedic, ha moderato la tavola rotonda su «Come raggiungere più pazienti in tempi più rapidi: la promessa della collaborazione internazionale e di percorsi normativi di omologazione condivisi». La discussione si è concentrata su tre iniziative chiave: il Consorzio Access, il Progetto Orbis e il programma Marketing Authorisation for Global Health Products (MAGHP).
Tavola rotonda: Come raggiungere più pazienti in tempi più rapidi attraverso la collaborazione internazionale
Partecipanti alla tavola rotonda: Sabine Ledderhose, Astra Zeneca; Corinne Wenger, Roche; Sergio Cantoreggi, Sintetica
Moderazione: Eveline Trachsel, Swissmedic
Introduzione: Una prospettiva svizzera sull’accesso globale
Garantire ai pazienti in Svizzera un accesso tempestivo a medicamenti sicuri, efficaci e di alta qualità è un obiettivo primario. In un panorama normativo sempre più interconnesso, la collaborazione tra le autorità sanitarie è diventata uno strumento determinante per facilitare tale accesso. In qualità di autorità nazionale di regolamentazione in Svizzera, Swissmedic partecipa attivamente a diverse iniziative multilaterali tese a sveltire i processi di omologazione, pur mantenendo rigorosi standard di sicurezza ed efficacia. Swissmedic mantiene il suo potere decisionale indipendente in tutte queste collaborazioni, assicurando il rispetto dei suoi elevati standard di sicurezza, qualità ed efficacia nella valutazione delle domande. Queste iniziative non solo avvantaggiano i pazienti svizzeri, ma contribuiscono anche a garantire l’accesso globale a terapie critiche.
Per tutti: Perché ha deciso di utilizzare percorsi internazionali, qual è il vantaggio per voi, in qualità di azienda? Quali sfide e insidie avrebbe voluto conoscere in anticipo?
Corinne Wenger
Il percorso Access per le nuove entità molecolari è stato presentato per la prima volta al congresso DIA del 2018, dove ci ha immediatamente colpito come un modo per salvaguardare le risorse dei team globali con il suo elenco consolidato di quesiti e il calendario prevedibile e unificato per molteplici Paesi. Successivamente, le nostre affiliate canadesi, australiane e svizzere hanno scelto una persona idonea dalla rosa di candidati e hanno convinto il team globale a guidare questo approccio. I benefici attesi si sono concretizzati in tempi di omologazione significativamente più rapidi rispetto ai processi standard locali in tutte le regioni coinvolte. Le sfide comprendevano un maggiore coordinamento tra le affiliate per quanto riguarda la comunicazione e le presentazioni simultanee, nonché le impegnative finestre di risposta in tempi brevi a seguito di quesiti e decisioni preliminari, in particolare in Svizzera a causa dei requisiti per l’informazione sul medicamento in lingua tedesca. Anche il mantenimento dell’armonizzazione dei moduli 2-5 in tutte le giurisdizioni, l’ambigua categorizzazione dei quesiti (importante/secondario) e la gestione delle richieste specifiche per Paese o delle richieste fuori ciclo hanno presentato criticità. Nel complesso, il Consorzio Access offre un percorso promettente per omologazioni di medicamenti più rapide e maggiormente armonizzate, sebbene sia necessario un continuo perfezionamento per concretizzarne appieno il potenziale.
Sabine Ledderhose
La decisione di AstraZeneca di utilizzare percorsi internazionali come il Progetto Orbis è guidata dal desiderio di migliorare l’efficienza e accelerare i processi di revisione e omologazione. La partecipazione a questi percorsi offre diversi benefici, tra cui tempistiche di revisione accelerate rispetto alle procedure nazionali standard, una maggiore collaborazione tra le autorità di regolamentazione e progressi nella direzione di un quadro normativo armonizzato a livello globale. Questi vantaggi consentono ad AstraZeneca di garantire ai pazienti un accesso più rapido a terapie innovative in tutto il mondo. Tuttavia, scegliere percorsi internazionali presenta anche diverse sfide e insidie. Sia all’interno di AstraZeneca sia per tutte le autorità che collaborano, tale processo richiede un notevole impegno di risorse, che possono essere difficili da prevedere e gestire. Il coordinamento è un altro ostacolo, data la necessità di sincronizzare i termini di presentazione a livello globale e affrontare le complessità associate a dossier di grandi dimensioni. Inoltre, soddisfare le richieste di informazioni da parte di diverse autorità richiede l’impiego di ingenti risorse. Conoscere queste sfide in anticipo è utile per gestire in modo efficace i percorsi normativi internazionali. Un’ulteriore criticità si presenta quando tali percorsi internazionali vengono combinati con procedure nazionali accelerate. Il Progetto Orbis rappresenta un passo significativo verso omologazioni globali di medicamenti più unificate ed efficienti, con chiari vantaggi sia per le aziende sia per i pazienti, a condizione che le esigenze operative possano essere gestite in modo efficace.
Sergio Cantoreggi
Per un piccolo player come Sintetica, qualsiasi opportunità di ottimizzare l’uso delle risorse e raggiungere con maggiore rapidità i mercati chiave è più che gradita. Parlando nello specifico del programma MAGHP, è stato il nostro partner commerciale sudafricano a suggerirci di prenderlo in considerazione. Certo, inizialmente eravamo un po’ titubanti, in quanto non avevamo esperienza con la procedura ed eravamo preoccupati per il possibile carico di lavoro aggiuntivo e per gli eventuali problemi sconosciuti. Tuttavia, in realtà il processo si è rivelato semplice, in parte anche grazie al supporto di Swissmedic, che ci ha illustrato la procedura durante il presubmission meeting (incontro preliminare alla presentazione) e ha coordinato tutto il tempo dietro le quinte interfacciandosi con SAHPRA. Il lavoro di revisione primaria svolto da Swissmedic ha portato a una LoQ «light» di SAHPRA, il che è stato sicuramente vantaggioso. Le possibili insidie possono derivare dall’inclusione di ulteriori Paesi a basso e medio reddito in una presentazione MAGHP e anche dall’avvio con una riunione di consulenza scientifica (scientific advice meeting) preliminare, che nel nostro caso non è stata necessaria. L’omologazione da parte di SAHPRA era prevista entro 90 giorni dall’omologazione di Swissmedic, circa un mese prima delle precedenti esperienze di Sintetica con le revisioni dell’autorità di regolamentazione sudafricana. Il processo è stato descritto come fluido e collaborativo, e Sintetica lo ha raccomandato ad altre aziende.
Per C. Wenger: Se potesse migliorare solo una cosa del percorso Access, e potendone nominare solo una, qua-le sarebbe?
Aumentare l’attrattiva della procedura Access, prendere in considerazione l’inclusione di omologazioni temporanee, nuove formulazioni e altre variazioni e stabilire termini più brevi rispetto a quelli delle procedure nazionali. Se Access potesse essere esteso in modo da includere le omologazioni temporanee, ciò potrebbe ampliare il numero di candidati idonei per la procedura accelerata Access Promise di nuova istituzione.
Per S. Ledderhose: Quali sono le sue considerazioni principali quando sceglie Orbis per una domanda? Se per un prodotto oncologico fossero possibili sia Orbis che Access, quale preferirebbe e perché? Come decide quali Paesi includere?
Quando sceglie il progetto Orbis per una domanda, AstraZeneca considera diversi fattori chiave. Questi includono la portata del beneficio clinico, la complessità della domanda, ad es. in termini di endpoint e numero di studi, lo stato di preparazione dei fornitori e la disponibilità di risorse a livello di promotore, Paese e partner. Anche le differenze nei requisiti e nelle procedure regionali sono cruciali. Inoltre, vanno considerati con altrettanta attenzione l’interesse e lo stato di preparazione dei partecipanti al progetto Orbis (POP, Project Orbis Participants), il tipo di revisione Orbis e la possibilità di utilizzare altri percorsi di revisione. Lo stato di preparazione del dossier è un altro fattore critico per garantire una partecipazione di successo al progetto Orbis.
Quando sono possibili entrambi i percorsi Orbis e Access, AstraZeneca opta attualmente per Orbis, poiché è il percorso con cui abbiamo più esperienza ed è anche il più veloce, in particolare per le domande riguardanti nuove indicazioni.
Al momento di decidere quali Paesi includere in una domanda tramite il progetto Orbis giocano un ruolo fondamentale fattori quali i requisiti dei dispositivi e i requisiti CMC (Chemistry, Manufacturing, and Controls) locali. Viene inoltre considerata la disponibilità interna di risorse e capacità per la preparazione della documentazione regolatoria. Esiste la necessità di discussioni approfondite e di allineamento sia a livello del team globale che all’interno degli specifici team nazionali delle regioni partecipanti. È importante la possibilità di avvalersi di un processo di revisione e omologazione più rapido grazie a una tempistica sincronizzata con la domanda presentata alla FDA e la relativa revisione. Devono essere garantiti supporto alla presentazione delle domande simultanee e risposte in tutte le regioni, considerando la fattibilità della partecipazione per ciascuna regione al di fuori del progetto Orbis, in particolare quando è raccomandato un percorso Orbis di tipo C.
Per S. Cantoreggi: Iniziative come quelle di cui abbiamo parlato oggi sono solo l’inizio? Ci stiamo muovendo verso un modello di convergenza normativa globale?
Come scienziato, personalmente ritengo che scienza e medicina siano in gran parte sovrapponibili a livello globale, e non vedo perché le autorità di regolamentazione debbano rivedere in modo indipendente gli stessi dati (o dati molto simili) più e più volte, a meno che non ci siano specifici motivi locali o regionali. Oggi abbiamo discusso dei programmi Orbis, Access e MAGHP. Questi sono stati introdotti abbastanza di recente e, come si è potuto constatare, sono già ampiamente utilizzati. Tuttavia, se si torna indietro di solo pochi decenni, si può ricordare che la prima conferenza ICH ha avuto luogo nel 1990 e l’EMA è stata creata nel 1995, due importanti iniziative che oggi diamo per scontate, ma che hanno davvero spianato la strada a ciò che il dott. Trachsel chiama «convergenza normativa».
Non so cosa ci riserverà il futuro e ci saranno sempre vincoli procedurali, legali e politici, ma personalmente vorrei che questi programmi internazionali si sviluppassero ulteriormente, in modo che possano facilitare il lavoro delle aziende farmaceutiche e delle autorità di regolamentazione a beneficio dei pazienti, di cui siamo tutti al servizio.
Panoramica degli attuali programmi di collaborazione |
Presentazioni dei relatori partecipanti alla tavola rotonda |
Iniziativa di worksharing del Consorzio Access L’iniziativa di worksharing del Consorzio Access è una collaborazione internazionale in materia di regolamentazione progettata per semplificare e accelerare l’omologazione di nuovi medicamenti ed estensioni delle indicazioni. Incoraggiando l’allineamento precoce tra le aziende e le autorità sanitarie partecipanti mediante incontri preliminari alla presentazione, Access mira a creare un processo di revisione più prevedibile ed efficiente.
Il Consorzio comprende le autorità di regolamentazione di Svizzera, Australia, Canada, Singapore e Regno Unito. Supporta una più rapida omologazione di nuovi principi attivi, nuove indicazioni, medicamenti generici e biosimilari per una popolazione complessiva superiore a 150 milioni di persone. Attraverso revisioni coordinate e allineamento preliminare alla presentazione, Access offre maggiore efficienza e coerenza nel processo decisionale regolatorio.
Il vantaggio chiave che offre alle aziende farmaceutiche è l’accesso a un mercato significativamente più vasto: invece di rivolgersi a solo circa 9 milioni di persone in Svizzera, ogni azienda è potenzialmente in grado di raggiungere una popolazione complessiva di circa 150 milioni di persone in tutti i Paesi membri. Questo sostanziale aumento delle dimensioni del mercato rappresenta un forte incentivo per le aziende a perseguire questa procedura collaborativa per l’omologazione. |
Access – l’esperienza di Roche Presentato da Corinne Wenger, Head of Regulatory Affairs, Roche Svizzera L’iniziativa di worksharing del Consorzio Access si sta muovendo verso un modello più integrato, con il progetto di un portale unico di inoltro per le aziende e le autorità di regolamentazione. Si prevede inoltre che il suo ambito di competenza si espanderà per includere domande e omologazioni temporanee nel quadro della gestione del ciclo di vita, migliorando ulteriormente la sua utilità. L’esperienza accumulata finora con Access ha rivelato notevoli vantaggi, tra cui risparmio di tempo e omologazioni simultanee in più Paesi, in particolare per le nuove entità molecolari. Il processo ha anche contribuito a ridurre il numero di quesiti da parte delle autorità di regolamentazione e a migliorare l’efficienza delle risorse. Tuttavia, rimangono da affrontare alcune problematiche, come le divergenze nelle decisioni delle varie autorità, i severi requisiti per l’informazione sul medicamento e le diverse esigenze con specificità di Paese. Aziende come Roche si sono avvalse del percorso Access per domande multiple, ottenendo omologazioni più rapide in diversi mercati. Tuttavia, i vantaggi in termini di tempo non sono stati gli stessi per tutti i casi. Il Consorzio Access offre un percorso promettente per omologazioni di medicamenti più rapide e maggiormente armonizzate, sebbene sia necessario un continuo perfezionamento per concretizzarne appieno il potenziale. |
Progetto Orbis Il Progetto Orbis è una collaborazione internazionale incentrata sull’omologazione di medicamenti oncologici che consente una revisione parallela da parte della FDA e di analoghe autorità di altri Paesi partecipanti. Il suo obiettivo principale è accelerare il processo di omologazione e migliorare l’efficienza delle revisioni delle autorità di regolamentazione internazionali, garantendo in definitiva un accesso più rapido dei pazienti a nuovi trattamenti antitumorali.
Guidato dal Centro di eccellenza oncologica della FDA, il Progetto Orbis facilita la revisione simultanea di trattamenti oncologici da parte delle autorità coinvolte. Dalla sua adesione nel 2020, Swissmedic ha partecipato a valutazioni parallele di domande per nuovi medicamenti oncologici ed estensioni delle indicazioni, accelerando l’accesso dei pazienti a nuove terapie oncologiche.
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Progetto Orbis – l’esperienza di AstraZeneca Presentazione di Sabine Ledderhose, Head of Regulatory Affairs, AstraZeneca Svizzera L’esperienza di AstraZeneca con il Progetto Orbis evidenzia sia i vantaggi che le esigenze operative della partecipazione all’iniziativa. I vantaggi principali includono tempi di revisione significativamente più brevi, in particolare per le revisioni di tipo A e B, e un migliore allineamento tra la FDA e gli altri partecipanti al Progetto Orbis (POP, Project Orbis Participants). C’è anche un crescente interesse a espandere il modello Orbis oltre l’oncologia, per creare un quadro normativo internazionale più armonizzato. Allo stesso tempo, il Progetto Orbis presenta diverse sfide, tra cui la necessità di una sostanziale allocazione di risorse, la complessità del coordinamento delle tempistiche di presentazione globali e l’impegno logistico necessario per gestire la capacità interna di redazione della documentazione in più regioni. Serve un attento coordinamento anche per gestire le richieste di informazioni e garantire risposte sincronizzate in tutte le regioni dei POP. Le decisioni riguardanti la partecipazione si basano su una serie di fattori, quali il beneficio clinico della terapia, la complessità del pacchetto di dati, la disponibilità e la preparazione di fornitori e risorse interne, le differenze nei requisiti normativi regionali e l’interesse e la capacità dei POP. Altre considerazioni includono il tipo di revisione Orbis, la presenza di percorsi normativi alternativi e lo stato di avanzamento complessivo della domanda. Il Progetto Orbis segna un importante passo avanti verso omologazioni di medicamenti più snelle e coordinate a livello globale, offrendo chiari vantaggi sia per le aziende che per i pazienti, sempre che i requisiti operativi associati possano essere pienamente soddisfatti. |
MAGHP (Marketing Authorisation for Global Health Products) MAGHP (Marketing Authorisation for Global Health Products, omologazione di prodotti sanitari mondiali) è una procedura che consente l’omologazione di medicamenti da parte di autorità di regolamentazione in Paesi diversi. La presentazione illustra l’esperienza dell’azienda farmaceutica svizzera Sintetica con la procedura MAGHP. MAGHP consente una valutazione collaborativa di medicamenti essenziali per il Sud del mondo. Coinvolgendo l’OMS e gli organismi di regolamentazione locali nel processo di revisione di Swissmedic, il programma affronta le esigenze mediche insoddisfatte nei Paesi a basso e medio reddito. Swissmedic conduce la valutazione scientifica, garantendo ovunque il rispetto di standard elevati.
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MAGHP – l’esperienza di Sintetica Presentazione del dott. Sergio Cantoreggi, Chief Scientific Officer, Sintetica Sintetica è stata messa a conoscenza della procedura MAGHP da un partner commerciale sudafricano. L’azienda ha avuto un contatto iniziale con Swissmedic all’inizio di ottobre 2023, seguito da un incontro informale con il personale del settore Stato maggiore e relazione esterne per discutere gli aspetti procedurali. L’incontro è stato descritto come molto positivo e fluido. Nel novembre 2023 Sintetica ha presentato una richiesta formale a Swissmedic per una procedura MAGHP con l’Autorità di regolamentazione dei prodotti sanitari sudafricana (SAHPRA, South African Health Products Regulatory Authority). Swissmedic ha accettato la richiesta nello stesso mese, indicando anche la data di presentazione desiderata. La domanda a Swissmedic è stata presentata il 29 gennaio 2024 e a SAHPRA il 30 aprile 2024. La collaborazione con l’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici è stata descritta come eccellente, con Swissmedic in veste di autorità principale, coordinatrice della revisione con SAHPRA. Il tempo di revisione da parte di Swissmedic è stato ragionevole e l’omologazione è stata rilasciata con grande anticipo rispetto alle tempistiche standard. A seguito dell’omologazione di Swissmedic, SAHPRA ha presentato un numero limitato di quesiti di follow-up. L’omologazione in Sudafrica è stata rilasciata entro 90 giorni, con circa un mese di anticipo rispetto alla consueta tempistica regolatoria sperimentata da Sintetica in tale Paese. Il processo è stato descritto come fluido e collaborativo, inducendo Sintetica a raccomandarlo ad altre aziende. |
Iniziativa OPEN Lanciata dall’EMA nel 2020 durante la pandemia di COVID-19, questa iniziativa promuove la cooperazione globale nella valutazione di vaccini e medicamenti destinati alle emergenze di salute pubblica. Swissmedic contribuisce alle valutazioni concernenti prodotti mirati alla antibiotico-resistenza o indicati nell’ambito dello schema PRIME (medicamenti prioritari). |
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Note biografiche sui partecipanti alla tavola rotonda
Il dott. Sergio Cantoreggi opera nel settore delle scienze della vita da oltre 30 anni. Attualmente è Chief Scientific Officer (CSO) presso Sintetica, dove guida un team di professionisti nei settori ricerca e sviluppo preclinico e clinico, affari regolatori, sicurezza dei medicamenti, sviluppo farmaceutico, CMC, affari medici, proprietà intellettuale e gestione progetti. Prima di entrare in Sintetica ha ricoperto il ruolo di CSO e Global Head of R&D presso Helsinn per 10 anni, dove ha avuto responsabilità simili. Era entrato a far parte dell’azienda nel 2000 come sperimentatore incaricato di studi preclinici e clinici. Dal 1996 al 2000 il dott. Cantoreggi ha lavorato come direttore di sperimentazione e responsabile di progetto per gli studi di tossicologia e farmacocinetici sugli animali presso Sandoz/Novartis a Basilea. Prima di allora è stato borsista post-dottorato presso DuPont a Newark, nel Delaware. Ha conseguito un MSc in chimica e un dottorato in scienze naturali presso il Politecnico federale di Zurigo (ETH), dove ha anche usufruito della sua prima borsa di studio post-dottorato. Il dott. Cantoreggi è autore o coautore di 16 pubblicazioni peer-reviewed e detiene quattro brevetti.
In termini di percorsi normativi di omologazione internazionali collaborativi, ha esperienza con il Progetto Orbis e con MAGHP.
La dott.ssa Sabine Ledderhose lavora nell’industria farmaceutica da oltre 25 anni. Attualmente ricopre il ruolo di Head of Regulatory Affairs presso la società di marketing svizzera di AstraZeneca AG a Baar, dove guida un team responsabile della supervisione di tutte le omologazioni per i medicamenti di AstraZeneca in Svizzera. Prima del suo incarico presso AstraZeneca, la dott.ssa Ledderhose ha ricoperto varie posizioni nei settori affari regolatori, affari medici, assicurazione qualità e conformità in diversi organismi. Ha conseguito un MSc in chimica e un PhD in chimica organica presso la Georg-August-Universität di Göttingen, in Germania.
In termini di percorsi normativi di omologazione internazionali collaborativi ha esperienza con le procedure del Progetto Orbis.
La dott.ssa Eveline Trachsel è capo settore Omologazione e vigilanza Medicamenti presso Swissmedic, l’istituto svizzero per gli agenti terapeutici. La dott.ssa Trachsel è farmacista con un PhD conseguito presso il Politecnico federale di Zurigo. Nel 2023 ha concluso un Executive MBA in trasformazione digitale, presso l’Università di Zurigo. La dott.ssa Trachsel ha iniziato la sua carriera come project manager nell’industria delle biotecnologie, per poi trasferirsi negli Stati Uniti, dove è stata Clinical Research Manager dell’Early Drug Development Center presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston. Dopo il ritorno in Svizzera ha lavorato in vari ruoli del settore affari medici presso Bristol-Myers Squibb, incluso quello di direttore medico per la Svizzera e l’Austria. Dal gennaio 2024 ricopre il ruolo attuale in Swissmedic.
La dott.ssa Corinne Wenger lavora nell’industria delle scienze della vita da oltre 22 anni. Attualmente è Head of Regulatory Affairs presso la filiale svizzera di Roche a Basilea, responsabile di tutte le omologazioni dei medicamenti di Roche in Svizzera. La dottoressa Wenger è entrata in Regulatory Affairs 17 anni fa e ha lavorato in diversi ruoli in Svizzera, Germania e con funzioni globali. In precedenza ha acquisito esperienza nella ricerca clinica e come farmacista di comunità in Svizzera. La dottoressa Wenger ha conseguito un MSc in farmacia presso l’Università di Basilea e un titolo specialistico in medicina farmaceutica (equivalente a un titolo conferito dalla Federazione dei medici svizzeri). Nel 2024 ha completato un eMBA presso la School of Business and Technology di Washington, negli Stati Uniti.
In termini di percorsi normativi di omologazione internazionali collaborativi ha fatto esperienza nell’applicazione di diverse procedure Access e ORBIS.