Au Swiss Biotech Day 2025, des invités de haut rang ont discuté de la manière dont la coopération internationale en matière de réglementation accélère l’accès des patients aux traitements innovants. La table ronde organisée et modérée par Swissmedic a mis en lumière le point de vue de représentants de l’industrie pharmaceutique sur les moyens de collaboration tels que le Consortium Access, le projet Orbis et le programme MAGHP, soulignant à la fois les avantages et les défis liés aux procédures d’évaluation collaboratives internationales.
Table ronde au Swiss Biotech Day 2025: « Comment atteindre plus de patients plus rapidement: la promesse de la collaboration internationale et des voies d’autorisation réglementaire partagées »
Les expertes et experts invités par Swissmedic ont apporté des éclairages sur les voies d’autorisation internationales collaboratives
Organisé à Bâle, le Swiss Biotech Day 2025 avait pour thème principal « Le pouvoir de la collaboration internationale » et a réuni les acteurs clés de la communauté internationale des sciences de la vie. L’événement a mis en avant la façon dont la coopération transfrontalière nourrit l’innovation, accélère le développement thérapeutique et façonne l’avenir des biotechnologies. S’intéressant principalement aux cadres réglementaires partagés, aux efforts de recherche conjoints et aux objectifs communs de santé publique, la table ronde a montré le rôle essentiel que jouent les partenariats multinationaux dans la résolution des problèmes de santé mondiaux et le développement de solutions thérapeutiques.
Le premier jour de l’événement, Eveline Trachsel, cheffe du secteur Autorisations de mise sur le marché et vigilance Médicaments chez Swissmedic, a modéré la table ronde « Comment atteindre plus de patients plus rapidement : la promesse de la collaboration internationale et des voies d’autorisation réglementaire partagées ». La discussion s’est concentrée sur trois initiatives clés : le Consortium Access, le projet Orbis et les autorisations de mise sur le marché pour les « Global Health Products » (MAGHP).
Table ronde: comment atteindre plus de patients plus rapidement par la collaboration internationale
Les invités: Sabine Ledderhose, Astra Zeneca ; Corinne Wenger, Roche ; Sergio Cantoreggi, Sintetica
Modération: Eveline Trachsel, Swissmedic
Introduction: un point de vue suisse sur l’accessibilité mondiale
Garantir aux patients suisses un accès rapide à des médicaments sûrs, efficaces et de qualité est un objectif central. Dans un paysage réglementaire de plus en plus interconnecté, la collaboration entre les autorités de santé est devenue cruciale pour faciliter cet accès. En tant qu’autorité nationale suisse de réglementation, Swissmedic prend part à plusieurs initiatives multilatérales visant à accélérer les procédures d’autorisation tout en maintenant des normes strictes de sécurité et d’efficacité. Swissmedic conserve son pouvoir de prise de décision indépendante dans toutes ces initiatives, ce qui permet d’assurer que ses exigences en matière de sécurité, de qualité et d’efficacité lors de l’examen des demandes restent élevées. Ces efforts bénéficient non seulement aux patients suisses, mais contribuent à l’accessibilité de traitements clés à l’international.
À l’attention de toutes et tous: Pourquoi avez-vous décidé d’emprunter des voies d’accès internationales, et quel est l’intérêt pour vous en tant qu’entreprise ? Quels sont les difficultés et les écueils dont vous auriez aimé avoir eu connaissance plus tôt ?
Corinne Wenger
La procédure Access pour les nouvelles molécules a été présentée pour la première fois à la conférence de la DIA de 2018, où il nous a immédiatement semblé qu’il s’agissait d’un moyen de préserver les ressources des équipes internationales grâce à sa liste de questions consolidée et à son calendrier unifié et prévisible dans plusieurs pays. À la suite de cela, nos filiales du Canada, d’Australie et de Suisse ont sélectionné un candidat approprié dans le pipeline et ont persuadé l’équipe mondiale de piloter cette approche. Les bénéfices escomptés se sont réalisés, avec des temps d’approbation nettement plus courts que les processus standards locaux dans toutes les régions concernées. Parmi les défis rencontrés figuraient l’augmentation de la coordination entre les filiales concernant la communication et la soumission simultanée, ainsi que les délais courts et contraignants pour les réponses aux questions et aux préavis, en particulier en Suisse, où l’étiquetage doit aussi être fourni en allemand. Le maintien de l’harmonisation des modules 2 à 5 dans l’ensemble des juridictions, la catégorisation peu claire des questions (mineures/majeures) et la gestion des exigences spécifiques aux différents pays ou des demandes hors cycle se sont également révélés complexes. De manière générale, le Consortium Access offre une voie d’accès prometteuse à une autorisation plus rapide et plus harmonisée des médicaments, même si un perfectionnement continu est nécessaire pour réaliser pleinement son potentiel.
Sabine Ledderhose
La décision d’AstraZeneca d’emprunter les voies internationales telles que le projet Orbis est motivée par sa volonté d’amélioration de l’efficacité et d’accélération des procédures d’examen et d’autorisation. Les utiliser a plusieurs avantages, notamment des délais d’examen plus courts que dans les procédures nationales classiques, une amélioration de la collaboration entre les agences de réglementation, ainsi que des avancées en matière d’harmonisation du cadre réglementaire à l’échelle mondiale. Ces atouts permettent à AstraZeneca d’aider les patients à accéder plus rapidement à des traitements innovants dans le monde entier. Cependant, s’engager sur ces voies internationales présente également des défis et des écueils. Ce processus exige d’engager des ressources substantielles, à la fois au sein d’AstraZeneca et dans les autorités qui collaborent, ce qui peut être difficile à anticiper et à gérer. La coordination est un autre obstacle compte tenu de la nécessité de synchroniser les délais de soumission à l’échelle mondiale et de gérer la complexité liée aux dossiers volumineux. Les demandes d’information des différentes agences, qui requièrent des ressources considérables, constituent également un défi. Pour gérer efficacement les voies d’accès réglementaires internationales, il est utile d’avoir conscience de ces difficultés en amont. D’autres problèmes émergent lorsque ces voies internationales sont associées à des procédures accélérées nationales. Le projet Orbis représente un pas en avant significatif vers un système d’autorisation mondial des médicaments plus efficace et plus unifié, s’accompagnant de bénéfices clairs pour les entreprises comme pour les patients, à condition que les exigences opérationnelles soient satisfaites de manière efficace.
Sergio Cantoreggi
Pour un petit acteur comme Sintetica, toutes les occasions d’optimiser l’utilisation des ressources et d’entrer sur des marchés clés plus rapidement sont extrêmement bienvenues. Dans le contexte particulier du programme MAGHP, c’est notre partenaire commercial sud-africain qui nous a suggéré de l’envisager. Je dois admettre que nous étions à l’origine un peu hésitants, car nous n’avions aucune expérience avec cette procédure et redoutions une charge de travail additionnelle ou des problèmes imprévisibles. En réalité, le processus s’est avéré simple grâce, entre autres, au soutien de Swissmedic, qui nous a aidés à comprendre la procédure lors du presubmission meeting avant le dépôt de la demande et a assuré la coordination avec la SAHPRA en arrière-plan. Suite à l’examen préliminaire effectué par Swissmedic, la LoQ de SAHPRA s’est révélée assez « légère », ce qui a constitué un avantage certain. L’inclusion de pays à faible et moyen revenu supplémentaires dans un même dossier MAGHP peut constituer un écueil, de même que le fait de commencer plus tôt par une réunion de conseil scientifique (Scientific Advice Meeting), ce qui, dans notre cas, n’était pas nécessaire. L’autorisation de la SAHPRA était attendue dans les 90 jours après celle de Swissmedic, soit environ un mois de gagné par rapport à l’expérience de Sintetica en matière d’examens réglementaires en Afrique du Sud. Le processus a été qualifié de fluide et collaboratif, et Sintetica l’a recommandé à d’autres entreprises.
À C. Wenger: Si vous pouviez améliorer un seul élément dans la procédure Access, quel serait-il ?
Pour renforcer l’attractivité de la procédure Access, il faudrait envisager d’incorporer des autorisations avec charges, de nouvelles formules et d’autres types de modification, et d’établir des calendriers plus courts que ceux des procédures nationales. Si Access pouvait être développé pour inclure des autorisations avec charges, cela pourrait augmenter le nombre de candidats éligibles à la nouvelle procédure accélérée « Promise ».
À S. Ledderhose: Quels sont les principaux aspects que vous prenez en considération lorsque vous choisissez Orbis pour une soumission ? Si Orbis et Access étaient possibles pour un produit destiné à l’oncologie, quel programme privilégieriez-vous et pourquoi ? Comment décidez-vous des pays à inclure ?
AstraZeneca tient compte de plusieurs facteurs clés avant de choisir le projet Orbis, notamment de l’ampleur du bénéfice clinique, de la complexité de la demande d’autorisation, avec par exemple les critères d’évaluation et le nombre d’études, de l’état de préparation du fournisseur et de la disponibilité des ressources au niveau du promoteur, du pays et des partenaires. Les différences régionales en termes d’exigences et de procédures sont aussi cruciales. De plus, l’intérêt et l’état de préparation des participants au projet Orbis (POP), le type d’examen réalisé dans le cadre d’Orbis et la disponibilité d’autres voies d’examen sont également des considérations importantes. Le degré de préparation du dossier pour la soumission est un autre facteur critique pour une participation réussie au projet Orbis.
Lorsque les programmes Orbis et Access sont tous les deux possibles, AstraZeneca opte actuellement pour Orbis car nous avons plus d’expérience et que c’est une voie d’accès plus rapide, en particulier pour les demandes d’autorisation qui portent sur de nouvelles indications.
Dans les décisions concernant les pays à inclure dans le cadre du programme Orbis, les facteurs tels que les activités CMC (chimie, fabrication et contrôles) ainsi que les exigences en matière d’appareils jouent aussi un rôle clé. La disponibilité des ressources et des capacités internes en matière de publication réglementaire est également prise en compte. Des discussions approfondies et un alignement sont nécessaires tant au niveau de l’équipe internationale qu’au sein des équipes nationales spécifiques des régions participantes. Le potentiel d’accélération de la procédure d’examen et d’autorisation grâce à une synchronisation avec la soumission et l’examen de la FDA est important. Il faut veiller à ce que les soumissions et les réponses puissent avoir lieu en parallèle dans les différentes régions, et considérer la faisabilité d’une participation de chaque région en dehors du projet Orbis, d’autant plus quand une procédure Orbis de type C est recommandée.
À S. Cantoreggi: Les initiatives comme celles dont nous parlons aujourd’hui ne sont-elles qu’un début ? Allons-nous vers un modèle de convergence de la réglementation mondiale ?
En tant que scientifique, je crois personnellement que la science et la médecine se recoupent largement au niveau mondial et je ne vois pas pourquoi les autorités de réglementation auraient besoin d’examiner séparément les mêmes données (ou des données très similaires) encore et encore en l’absence de raisons locales ou régionales spécifiques. Aujourd’hui, nous avons parlé des programmes Orbis, Access et MAGHP. Ceux-ci ont été lancés assez récemment et, comme vous avez pu le constater, sont déjà très utilisés. Cependant, si l’on remonte en arrière de quelques décennies seulement, vous vous souvenez peut-être de la première conférence de l’ICH, qui s’est tenue en 1990, et de la création de l’EMA en 1995, deux institutions majeures que nous tenons pour acquises aujourd’hui mais qui ont ouvert la voie à ce que Madame Trachsel appelle la « convergence réglementaire ».
Je ne sais pas ce que l’avenir nous réserve et il y aura toujours des contraintes procédurales, légales et politiques, cependant, j’aimerais, à titre personnel, que ces programmes internationaux se développent pour faciliter le travail des entreprises pharmaceutiques et des agences de réglementation, pour le bien des patients que nous servons tous.
Vue d’ensemble des programmes de collaboration actuels |
Présentations données par les invités de la table ronde |
Initiative de partage du travail du Consortium Access L’initiative de partage du travail du Consortium Access est une collaboration réglementaire internationale conçue pour simplifier et accélérer l’autorisation de nouveaux médicaments et des extensions d’indications. En encourageant l’harmonisation précoce entre les entreprises et les autorités sanitaires participantes par le biais de meetings avant le dépôt de la demande, Access vise à créer un processus d’examen plus efficace et mieux prévisible.
Le Consortium comprend les autorités de réglementation de Suisse, d’Australie, du Canada, de Singapour et du Royaume-Uni. Il soutient l’accélération de l’autorisation de nouveaux principes actifs, de nouvelles indications, de médicaments génériques et biosimilaires pour plus de 150 millions de personnes. Grâce aux examens coordonnés et à l’harmonisation avant le dépôt de la demande, Access offre une plus grande efficacité et une plus grande cohérence dans la prise de décision réglementaire.
L’un des principaux avantages pour les entreprises pharmaceutiques est l’élargissement considérable de l’accès au marché que cela permet : au lieu d’atteindre seulement quelque 9 millions de personnes en Suisse, elles peuvent toucher une population totale d’environ 150 millions de personnes dans les pays membres. Cette augmentation substantielle de la taille du marché incite fortement les entreprises à continuer à employer cette procédure d’autorisation collaborative. |
Access, l’expérience de Roche Présentation par Corinne Wenger, cheffe des Affaires réglementaires, Roche Suisse L’initiative de partage du travail du Consortium Access se dirige vers un modèle plus intégré qui prévoit un portail de soumission unique pour les entreprises et les autorités réglementaires. Son champ d’application devrait également s’élargir pour inclure les demandes concernant la gestion du cycle de vie et les autorisations avec charges, ce qui renforcera encore son utilité. L’expérience avec Access a mis en lumière des bénéfices notables, notamment des économies de temps et des autorisations simultanées dans plusieurs pays, en particulier pour les nouvelles molécules. Cette procédure a également contribué à réduire le nombre de questions posées par les autorités réglementaires et à améliorer l’efficacité des ressources. Cependant, certaines difficultés demeurent, par exemple les différences de décisions selon les autorités, les exigences strictes d’étiquetage et diverses obligations spécifiques à certains pays. Roche ainsi que d’autres entreprises se sont servies de la procédure Access pour faire des soumissions multiples et ainsi obtenir des autorisations plus rapidement sur plusieurs marchés. Toutefois, les gains de temps ont varié d’un cas à l’autre. Le Consortium Access offre une voie d’accès prometteuse à une autorisation plus rapide et plus harmonisée des médicaments, même si un perfectionnement continu est nécessaire pour réaliser pleinement son potentiel. |
Projet Orbis Le projet Orbis est une collaboration internationale qui se concentre sur l’autorisation réglementaire des médicaments destinés à l’oncologie et permet un examen en parallèle par la FDA et par d’autres pays participants. Son objectif principal est d’accélérer la procédure d’autorisation et d’améliorer l’efficacité des examens réglementaires mondiaux afin de donner accès plus rapidement aux patients aux nouveaux traitements contre le cancer.
Dirigé par le Centre d’excellence en oncologie de la FDA, le projet Orbis facilite l’examen simultané des traitements d’oncologie par les autorités participantes. Depuis qu’il a rejoint cette initiative, Swissmedic a participé à l’évaluation parallèle de nouvelles demandes d’autorisation et d’extensions d’indications en oncologie, accélérant ainsi l’accès des patients aux nouveaux traitements contre le cancer.
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Projet Orbis, l’expérience d’AstraZeneca Présentation par Sabine Ledderhose, cheffe des Affaires réglementaires, AstraZeneca Suisse L’expérience d’AstraZeneca avec le projet Orbis met en évidence à la fois les avantages et les contraintes opérationnelles de la participation à cette initiative. Le raccourcissement significatif des délais d’examen est l’un des principaux avantages, en particulier pour les examens de type A et B, de même que l’amélioration de l’alignement entre la FDA et les autres participants au projet Orbis. L’extension du modèle Orbis au-delà de l’oncologie suscite également un intérêt croissant en vue d’harmoniser le cadre réglementaire international. Le projet Orbis pose néanmoins plusieurs défis, notamment la nécessité d’allouer des ressources importantes, la complexité de la coordination des délais de soumission au niveau mondial et l’effort logistique requis pour gérer la capacité de publication interne dans plusieurs régions. La gestion des demandes d’information et la synchronisation des réponses dans les différentes régions des POP réclament en outre une coordination minutieuse. Les décisions concernant la participation se fondent sur divers facteurs tels que le bénéfice clinique du traitement, la complexité de l’ensemble de données, la disponibilité et l’état de préparation des fournisseurs et des ressources internes, les différences d’exigences réglementaires régionales ainsi que l’intérêt et la capacité des POP. Parmi les autres considérations figurent le type d’examen Orbis, l’existence d’autres voies réglementaires et le degré de préparation du dossier pour la soumission. Le projet Orbis marque un pas en avant important vers un système d’autorisation des médicaments plus simple et mieux coordonné à l’échelle mondiale, s’accompagnant de bénéfices clairs pour les entreprises comme pour les patients, à condition que les exigences opérationnelles soient satisfaites de manière efficace. |
MAGHP (autorisation de mise sur le marché pour les « Global Health Products ») La MAGHP est une procédure permettant l’autorisation de médicaments dans plusieurs pays. La présentation porte sur l’expérience de l’entreprise pharmaceutique suisse Sintetica avec cette procédure. La MAGHP rend possible l’évaluation collective des médicaments essentiels pour le Sud global. En impliquant l’OMS ainsi que des autorités de réglementation locales dans la procédure d’évaluation de Swissmedic, le programme répond à un besoin non satisfait dans les pays à faible et moyen revenu. L’évaluation scientifique est menée par Swissmedic, ce qui permet de veiller à ce que des normes élevées soient respectées tout au long du processus.
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MAGHP, l’expérience de Sintetica Présentation par Sergio Cantoreggi, directeur scientifique, Sintetica Sintetica a été informée de la procédure MAGHP par un partenaire commercial sud-africain. L’entreprise a pris contact avec Swissmedic au début du mois d’octobre 2023. Une réunion informelle a ensuite été organisée avec les collaborateurs et collaboratrices du secteur État-major et relations extérieures de Swissmedic pour discuter des aspects relatifs à la procédure. Cette réunion a été qualifiée de très positive et de fluide. En novembre 2023, Sintetica a fait une demande formelle à Swissmedic de procédure MAGHP avec la SAHPRA, l’autorité de réglementation sud-africaine. Swissmedic a accepté la demande plus tard ce même mois en indiquant la date souhaitée de soumission. La demande a été soumise à Swissmedic le 29 janvier 2024 et à la SAHPRA le 30 avril 2024. La collaboration avec Swissmedic a été qualifiée d’excellente, Swissmedic a agi en tant qu’agence principale et a coordonné l’examen avec la SAHPRA. La durée d’examen de Swissmedic était raisonnable et l’autorisation a été octroyée bien avant les délais classiques. Après la délivrance de l’autorisation par Swissmedic, la SAHPRA a posé un nombre restreint de questions subséquentes. L’autorisation sud-africaine était attendue dans les 90 jours, soit environ un mois plus tôt que ce à quoi Sintetica a l’habitude dans ce pays. Le processus a été qualifié de fluide et collaboratif, ce qui a poussé Sintetica à le recommander à d’autres entreprises. |
Initiative OPEN Lancée par l’EMA en 2020 durant la pandémie, cette initiative promeut la coopération mondiale en matière d’évaluation des vaccins et des médicaments destinés à répondre à une urgence de santé publique. Swissmedic a contribué à des évaluations de produits visant à lutter contre la résistance aux antimicrobiens ou s’inscrivant dans le programme PRIME pour les médicaments prioritaires. |
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Notes biographiques sur les membres de la table ronde
Sergio Cantoreggi travaille dans le secteur des sciences de la vie depuis plus de 30 ans. Il est actuellement directeur scientifique (CSO) chez Sintetica où il supervise une équipe de professionnels dans les domaines de la R&D préclinique et clinique, des affaires réglementaires, de la sécurité des médicaments, du développement pharmaceutique, des activités CMC, des affaires médicales, de la propriété intellectuelle et de la gestion de projet. Avant de rejoindre Sintetica, Sergio Cantoreggi a été CSO et directeur mondial de la R&D chez Helsinn pendant 10 ans, où il a eu des responsabilités similaires. Il avait intégré l’entreprise en 2000 en tant que scientifique travaillant sur des études précliniques et cliniques. Entre 1996 et 2000, M. Cantoreggi a travaillé en tant que directeur d’étude et responsable de projet pour des études de toxicologie et pharmacocinétique animale chez Sandoz/Novartis à Bâle. Auparavant, il a effectué un post-doctorat au sein de DuPont à Newark, dans le Delaware. Il est titulaire d’un master en chimie et d’un doctorat en sciences naturelles de l’École polytechnique fédérale de Zurich (EPFZ) où il a également réalisé un premier post-doctorat. M. Cantoreggi est l’auteur ou le co-auteur de 16 publications revues par des pairs et le détenteur de quatre brevets.
En ce qui concerne les voies d’autorisation réglementaires internationales collaboratives, M. Cantoreggi a de l’expérience avec le projet Orbis et la MAGHP.
Sabine Ledderhose travaille dans l’industrie pharmaceutique depuis plus de 25 ans. Elle est actuellement cheffe des Affaires réglementaires chez AstraZeneca AG, la filiale chargée du marketing de l’entreprise en Suisse, située à Baar, où elle dirige une équipe responsable de superviser toutes les autorisations des médicaments d’AstraZeneca en Suisse. Avant d’entrer chez AstraZeneca, Mme Ledderhose a occupé divers postes dans les domaines des affaires réglementaires, des affaires médicales, de l’assurance qualité et de la compliance dans différentes organisations. Elle est titulaire d’un master en chimie et d’un doctorat en chimie organique de l’université Georg-August de Göttingen, en Allemagne.
En ce qui concerne les voies d’autorisation réglementaires internationales collaboratives, Mme Ledderhose a de l’expérience avec les procédures du projet Orbis.
Eveline Trachsel est la cheffe du secteur Autorisations de mise sur le marché et vigilance Médicaments chez Swissmedic, l’Institut suisse des produits thérapeutiques. Mme Trachsel est pharmacienne et est titulaire d’un doctorat de l’École polytechnique fédérale de Zurich. En 2023, elle a obtenu un EMBA avec une spécialisation en transformation numérique de l’université de Zurich. Mme Trachsel a commencé sa carrière en tant que responsable de projet dans le secteur des biotechnologies, puis s’est installée aux États-Unis où elle a été responsable de la recherche clinique du centre de développement précoce des médicaments à l’institut Dana-Farber contre le cancer à Boston. À son retour en Suisse, elle a occupé divers postes dans le domaine des affaires médicales chez Bristol-Myers Squibb, notamment celui de directrice médicale pour la Suisse et l’Autriche. Elle est à ses fonctions actuelles au sein de Swissmedic depuis janvier 2024.
Corinne Wenger travaille dans le secteur des sciences de la vie depuis plus de 22 years. Elle est actuellement cheffe des Affaires réglementaires de la filiale suisse de Roche à Bâle et est responsable de toutes les autorisations de médicaments de Roche en Suisse. Mme Wenger a commencé à s’occuper des affaires réglementaires il y a 17 ans et a occupé différents postes en Suisse, en Allemagne et dans le monde. Avant cela, elle avait acquis de l’expérience en travaillant dans le domaine de la recherche clinique et en tant que pharmacienne en Suisse. Mme Wenger est titulaire d’un master en pharmacie de l’université de Bâle et d’un titre de spécialiste en médecine pharmaceutique (équivalent FMH). En 2024, elle a effectué un EMBA à l’école de commerce et technologie de Washington, aux États-Unis.
En ce qui concerne les voies d’autorisation réglementaires internationales collaboratives, Mme Wenger a de l’expérience avec plusieurs procédures Access et Orbis.