Dans l’environnement international des produits thérapeutiques, l’utilisation de preuves concrètes (PC) pour appuyer des demandes d’autorisation de mise sur le marché de médicaments ne cesse de gagner en importance, y compris dans le domaine des médicaments vétérinaires.
Il ressort des demandes présentées récemment pour des traitements destinés à des animaux de compagnie (et, plus rarement, à des animaux de rente) qu’il faudrait traiter des maladies spécifiques au sein de sous-groupes pour lesquels il est toutefois difficile de trouver un grand nombre d’animaux et de les regrouper pour mener des études contrôlées randomisées (randomized controlled trial, RCT). Avec des populations cibles restreintes, disposer de RCT suffisamment significatives constitue donc un défi et il peut être intéressant de recourir à des données de vie réelle (DVR) / PC. De même, les PC peuvent livrer de précieuses informations thérapeutiques concernant l’emploi de médicaments au sein de groupes sous-représentés.
Les DVR/PC se sont par ailleurs révélées utiles dans la prise de décisions réglementaires, en particulier dans le contexte d’événements rares, pour l’optimisation de schémas thérapeutiques autorisés (traitements par des principes actifs antimicrobiens, p. ex.), pour la surveillance des résistances et pour l’interprétation de signaux de sécurité. Générer des PC à partir de DVR pose toutefois un certain nombre de difficultés scientifiques et réglementaires qu’il convient de résoudre. En la matière, il convient d’accorder une attention toute particulière au problème de l’obtention de données sources complètes et au risque de biais de sélection. De plus, l’analyse répétée (d’une partie) des mêmes DVR s’accompagne d’un risque de manipulation non intentionnelle des résultats.
Swissmedic suit activement les évolutions internationales concernant l’utilisation des DVR/PC et de la réglementation en la matière (travail de l’EMA concernant les mégadonnées, p. ex.). L’expérience future montrera si de nouvelles normes – et, si oui, lesquelles – sont requises pour garantir un recours harmonisé aux PC dans la procédure d’évaluation des médicaments à l’échelle internationale.