Real World Evidence (RWE)

Nell’ambiente internazionale degli agenti terapeutici, l’uso di Real World Evidence (RWE) a sostegno delle domande di omologazione dei medicamenti sta diventando sempre più importante anche nel settore dei medicamenti veterinari.

Le domande più recenti per il trattamento di animali domestici (e più raramente di animali da reddito) mostrano che specifiche malattie dovrebbero essere trattate in sottogruppi; per questi è difficile però trovare un grande numero di animali e raggrupparli per studi controllati randomizzati (RCT). Gli RCT sufficientemente significativi con piccole popolazioni bersaglio sono quindi una sfida e l’uso di Real World Data (RWD)/RWE può essere interessante. Analogamente, l’uso di RWE può fornire preziose informazioni terapeutiche sull’uso di medicamenti in gruppi sottorappresentati.

Inoltre, l’RWD/RWE si è dimostrato utile per il processo decisionale normativo, in particolare in relazione a eventi rari, nell’ottimizzazione degli schemi terapeutici omologati (per es. trattamenti con principi attivi antimicrobici), nel monitoraggio delle resistenze e nell’interpretazione dei segnali di sicurezza. Tuttavia, vi sono numerose sfide associate alla generazione di RWE da RWD che devono essere risolte a livello scientifico e normativo. Particolare attenzione merita il problema dei dati di origine completi e il rischio di effetto di selezione. Inoltre, esiste anche il pericolo di una manipolazione involontaria dei risultati attraverso l’analisi ripetuta (di una parte) dello stesso RWD.

Swissmedic segue attivamente gli sviluppi internazionali relativi alla regolamentazione e all’uso di RWD/RWE (per es. EMA Big Data). Le esperienze future mostreranno se sarà necessario adottare nuovi standard per garantire una definizione di RWE armonizzata a livello internazionale nella valutazione dei medicamenti e, se sì, quali.