Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung für die Behandlung von Achondroplasie bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 4 Monaten, deren Knochen sich noch im Wachstum befinden.

Über das Arzneimittel

Das Arzneimittel Voxzogo enthält den Wirkstoff Vosoritid. Dieser Wirkstoff ist ähnlich zu einem körpereigenen Protein. Voxzogo wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 4 Monaten angewendet, deren Wachstumsfugen der Knochen noch nicht geschlossen sind. Voxzogo ist für die subkutane Verabreichung bestimmt.

Achondroplasie ist eine genetische Erkrankung, bei der das Wachstum fast aller Knochen im Körper, einschliesslich Schädel, Wirbelsäule, Armen und Beinen, beeinträchtigt ist.

Achondroplasie ist die häufigste Form von Kleinwuchs, die durch eine Veränderung im FGFR3-Gen verursacht wird. Das veränderte Gen führt zu einer Störung der Knorpelbildung und bewirkt, dass durch die verfrühte Verknöcherung das Knochenwachstum gehemmt wird. Patientinnen und Patienten mit Achondroplasie leiden oft an durch die Störung des Knochenwachstums bedingten Begleiterkrankungen.

Vor der Anwendung des Arzneimittels Voxzogo wird die Ärztin oder der Arzt genetische Tests durchführen, um die Diagnose der Achondroplasie zu bestätigen.

Das Arzneimittel Voxzogo wirkt den Wachstumshemmungen entgegen und hilft das Knochenwachstum zu fördern.

Da es sich bei der Achondroplasie um eine seltene und potenziell lebensbedrohende Krankheit handelt, wurde Voxzogo als «Orphan Drug» zugelassen. Mit «Orphan Drug» werden wichtige Arzneimittel für seltene Krankheiten bezeichnet.

Für die Beurteilung des Zulassungsgesuchs für das Arzneimittel Voxzogo hat Swissmedic die Bewertungen der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und der amerikanischen Arzneimittelagentur (FDA) sowie die entsprechenden Arzneimittelinformationstexte berücksichtigt.

Da die Bewertung der klinischen Daten auf Grundlage der Beurteilungsberichte der ausländischen Behörden erfolgte, liegen die Voraussetzungen für einen vollumfänglichen SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) und einen darauf aufbauenden Kurzbericht Arzneimittelzulassung nicht vor. Swissmedic verweist auf die Zulassung der ausländischen Referenzbehörden.
www.ema.europa.eu
www.fda.gov

Weitere Informationen zum Arzneimittel

Information für medizinisches Fachpersonal: 

Information für Patientinnen und Patienten (Packungsbeilage):

Weitere Fragen beantworten Gesundheitsfachpersonen.

^{Der Stand dieser Information entspricht demjenigen des SwissPAR. Neue Erkenntnisse über das zugelassene Arzneimittel fliessen nicht in den Kurzbericht Arzneimittelzulassung ein.}

^{In der Schweiz zugelassene Arzneimittel werden von Swissmedic überwacht. Bei neu festgestellten unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder anderen sicherheitsrelevanten Signalen leitet Swissmedic die notwendigen Massnahmen ein. Neue Erkenntnisse, welche die Qualität, die Wirksamkeit oder die Sicherheit dieses Medikaments beeinträchtigen könnten, werden von Swissmedic erfasst und publiziert. Bei Bedarf wird die Arzneimittelinformation angepasst.}