Polvere e solvente per soluzione iniettabile per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui ossa sono ancora in fase di crescita

Informazioni sul medicamento

Il medicamento Voxzogo contiene il principio attivo vosoritide. Questo principio attivo è simile a una proteina del corpo. Voxzogo è utilizzato per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età pari o superiore a 4 mesi le cui cartilagini di accrescimento non sono ancora chiuse. Voxzogo è destinato alla somministrazione sottocutanea.

L’acondroplasia è una malattia genetica che compromette la crescita di quasi tutte le ossa del corpo, incluse quelle del cranio, della colonna vertebrale, delle braccia e delle gambe.

L’acondroplasia è la forma più comune di bassa statura di origine genetica, causata da una mutazione del gene FGFR3. Il gene modificato provoca un disturbo nella formazione della cartilagine e fa sì che la crescita ossea venga inibita a causa dell’ossificazione precoce. Le pazienti e i pazienti con acondroplasia soffrono spesso di malattie concomitanti dovute al disturbo della crescita ossea.

Prima dell’utilizzo del medicamento Voxzogo, la medica o il medico eseguirà dei test genetici per confermare la diagnosi di acondroplasia.

Il medicamento Voxzogo contrasta le inibizioni della crescita e aiuta a favorire la crescita ossea.

Poiché l’acondroplasia è considerata una malattia rara potenzialmente letale, il medicamento Voxzogo è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Per valutare la domanda di omologazione del medicamento Voxzogo, Swissmedic ha tenuto conto della valutazione dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e dell’agenzia statunitense per i farmaci (FDA) nonché dei relativi testi dell’informazione sul medicamento.

Poiché i dati clinici sono stati valutati sulla base dei rapporti di valutazione delle autorità estere, non sussistono tutti i presupposti per uno SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) completo e un relativo Rapporto sintetico di omologazione. Swissmedic rimanda all’omologazione delle autorità di riferimento estere.
www.ema.europa.eu
www.fda.gov

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo):

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}