Dispersion pour perfusion pour le traitement du myélome multiple récidivant et réfractaire chez les adultes

À propos du médicament

Le principe actif de Carvykti est le ciltacabtagène autoleucel.

La préparation Carvykti a été autorisée pour la première fois le 08.08.2022 par Swissmedic dans l’indication suivante : traitement du myélome multiple (« cancer de la moelle osseuse ») avancé chez des adultes dont le myélome multiple (MM) n’a pas répondu à trois traitements antérieurs (réfractaire) au moins et dont la maladie a progressé après le dernier traitement (récidivant).

La présente extension d’indication de Carvykti permet d’administrer le traitement à des adultes atteints de myélome multiple réfractaire et récidivant ayant reçu deux traitements antérieurs au moins et n’ayant pas suffisamment répondu au lénalidomide.

Le MM est un type rare de cancer qui représente 1 à 2 pour cent de tous les cancers. Le nombre de nouveaux cas de MM augmente avec l’âge. Deux tiers d’entre eux apparaissent chez les personnes de plus de 65 ans. La maladie se caractérise par une multiplication excessive des cellules plasmatiques. Ces cellules sont un sous-type de globules blancs, responsables de la production d’anticorps dans le système de défense de l’organisme (système immunitaire). En cas de MM, on observe une multiplication incontrôlée des cellules plasmatiques dans la moelle osseuse et, parfois, dans d’autres organes, ce qui empêche la production normale de cellules sanguines et peut détruire les os et d’autres organes ou nuire à leur bon fonctionnement.

Le myélome multiple étant une maladie rare qui met en danger la vie des patients, Carvykti a été autorisé en tant que médicament orphelin (orphan drug). Les médicaments orphelins sont des médicaments importants contre des maladies rares.

Action

Le ciltacabtagène autoleucel – le principe actif de la préparation Carvykti – est une immunothérapie à base de lymphocytes T autologues^[1] génétiquement modifiés. Ce traitement utilise les propres cellules T des patientes et des patients, qui ont été modifiées de telle manière qu’elles puissent reconnaître et combattre l’antigène de maturation des lymphocytes B (BCMA) situé à la surface des cellules de myélome. Lorsque les cellules T modifiées sont réinjectées dans l’organisme, elles se fixent alors sur les cellules cancéreuses et contribuent ainsi à les détruire.

^[1] _{Autologue: signifie « appartenant au même individu », ici des cellules T de la patiente ou du patient.}

Administration

Le médicament Carvykti est soumis à ordonnance.

Administré par perfusion intraveineuse (dans les veines), Carvykti contient 0,5 – 1,0 × 10⁶ lymphocytes T CAR-positifs viables par kg de poids corporel, avec un maximum de 1 × 10⁸ lymphocytes T CAR-positifs viables. La posologie recommandée est une perfusion unique de Carvykti, qui doit être administrée dans un centre de traitement qualifié sous la supervision et la direction d’un médecin.

Efficacité

L’efficacité de Carvykti a été étudiée dans le cadre de l’essai MMY3002, qui visait à comparer la préparation Carvykti avec le traitement standard lors d’une administration à des personnes atteintes de myélome multiple ayant déjà reçu une ligne de traitement au moins. Durant cet essai, 288 sujets ont reçu Carvykti et 211 un traitement standard. Les résultats ont montré que la progression de la maladie s’était arrêtée pendant une période nettement plus longue chez les patientes et les patients sous Carvykti que chez ceux ayant reçu le traitement standard. En outre, le nombre de sujets ayant bien répondu au traitement était plus élevé.

Précautions, effets indésirables et risques

La préparation Carvykti ne doit pas être utilisée en cas d’hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients.

Les effets indésirables les plus fréquents (c’est-à-dire qui sont apparus chez plus de 60 % des patientes et des patients) étaient les suivants : anomalies hématologiques comme un faible nombre de globules blancs (neutropénie), anémie (manque de globules rouges), thrombocytopénie (faible taux de plaquettes), syndrome de libération de cytokines^[2] et fièvre.

Toutes les précautions applicables ainsi que les risques et les autres effets indésirables possibles sont énumérés dans l’information destinée aux patients (notice d’emballage) ainsi que dans l’information professionnelle.

^[2] _{Syndrome de libération de cytokines: il s’agit d’une réaction inflammatoire systémique due à la libération massive de cytokines (protéines) qui activent les globules blancs.}

Justification de la décision d’autorisation

Les options thérapeutiques disponibles pour les patientes et les patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire ayant déjà reçu au moins deux lignes de traitement, dont un agent immunomodulateur, un inhibiteur du protéasome et un anticorps anti-CD38 et qui ne répondent pas suffisamment au lénalidomide étaient limitées.

Carvykti leur offre une option thérapeutique supplémentaire qui détruit les cellules cancéreuses de manière ciblée.

L’étude réalisée a fait apparaître un taux de réponse plus élevé ainsi qu’une efficacité durable, la plupart des patientes et des patients n’ayant pas présenté de progression de la maladie sur une longue période.

Même si le médicament peut avoir des effets secondaires potentiellement graves, ceux-ci peuvent être atténués grâce à une surveillance étroite et à des interventions rapides. Dans l’ensemble, les effets positifs de Carvykti sur la santé et la qualité de vie des patientes et des patients sont supérieurs aux risques connus. Sur la base de ces résultats, Swissmedic a autorisé en Suisse le médicament Carvykti pour le traitement du myélome multiple récidivant et réfractaire chez les adultes ayant reçu au moins deux traitements antérieurs et qui sont réfractaires au lénalidomide.

Informations complémentaires sur le médicament

Information pour les personnes exerçant une profession médicale:

Information destinée aux patients (notice d’emballage): 

Les professionnels de santé sont là pour répondre à toute autre question.

^{Les présentes informations sont basées sur les informations disponibles à la date de publication du SwissPAR. Les nouvelles connaissances concernant le médicament autorisé ne sont pas intégrées dans le rapport succinct d’autorisation.}

^{Les médicaments autorisés en Suisse sont sous la surveillance de Swissmedic. Swissmedic prendra les me-sures qui s’imposent en cas de constatation de nouveaux effets indésirables ou en présence d’autres signaux de sécurité. De plus, Swissmedic recensera et publiera toute nouvelle connaissance susceptible d’avoir un impact sur la qualité, l’efficacité ou la sécurité d’emploi de ce médicament. Au besoin, l’infor-mation sur le médicament sera adaptée.}