Dispersione per infusione per il trattamento di persone adulte con mieloma multiplo recidivante e refrattario

Informazioni sul medicamento

Carvykti contiene il principio attivo ciltacabtagene autoleucel.

Carvykti è stato omologato per la prima volta da Swissmedic in data 08.08.2022 per la seguente indicazione: trattamento di persone adulte con mieloma («cancro del midollo osseo») multiplo in stadio avanzato che non hanno risposto ad almeno 3 precedenti terapie (mieloma refrattario) e la cui malattia è progredita (mieloma recidivante) dopo l’ultimo trattamento.

Con la presente estensione dell’indicazione, Carvykti può essere utilizzato per il trattamento di persone adulte con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto in precedenza almeno due terapie e che non hanno risposto adeguatamente alla lenalidomide.

Il mieloma multiplo (MM) è un tumore raro che rappresenta circa l’1-2 % di tutte le malattie tumorali. L’incidenza dei nuovi casi di MM aumenta con l’età. In due terzi dei nuovi casi le persone hanno più di 65 anni. La malattia è caratterizzata da un’eccessiva proliferazione delle plasmacellule, una sottospecie di globuli bianchi responsabili della produzione di anticorpi nel sistema di difesa dell’organismo (sistema immunitario). Con il mieloma multiplo le plasmacellule si moltiplicano in modo incontrollato nel midollo osseo e talvolta in altri organi; ciò impedisce la normale formazione di cellule del sangue e può distruggere ossa e altri organi o comprometterne la funzione.

Poiché il mieloma multiplo è una malattia rara e potenzialmente letale, Carvykti è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Meccanismo d’azione

Il principio attivo di Carvykti, il ciltacabtagene autoleucel, è un’immunoterapia a base di linfociti T autologhi^[1] geneticamente modificati. Questa terapia utilizza le cellule T delle/dei pazienti, modificandole in modo che possano riconoscere e combattere il cosiddetto antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) sulla superficie delle cellule del mieloma. Quando le cellule T modificate vengono reintrodotte nel corpo, si legano alle cellule tumorali e aiutano a distruggerle.

^[1] _{Autologo: appartenente allo stesso individuo. In questo caso si tratta di cellule T proprie della paziente o del paziente in questione.}

Impiego

Carvykti è soggetto a prescrizione medica.

Carvykti viene somministrato mediante infusione endovenosa (in una vena) e contiene 0,5-1,0 x 10⁶ cellule T vitali CAR-positive per kg di peso corporeo, con una dose massima di 1 x 10⁸ cellule T vitali CAR-positive. Il trattamento raccomandato consiste in un’unica infusione di Carvykti, somministrata in un centro di trattamento qualificato sotto la vigilanza e la direzione di una medica o un medico.

Efficacia

L’efficacia di Carvykti è stata valutata nello studio MMY3002. Questo studio ha confrontato Carvykti con il trattamento standard in pazienti con mieloma multiplo che avevano ricevuto in precedenza almeno una linea di trattamento. Nello studio, 208 partecipanti hanno ricevuto Carvykti, mentre 211 partecipanti hanno ricevuto una terapia standard. I risultati mostrano che nelle/nei pazienti trattate/i con Carvykti la malattia non è progredita per un periodo notevolmente più lungo rispetto alla terapia standard. Inoltre un numero maggiore di pazienti ha risposto bene alla terapia.

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Carvykti non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi delle sostanze ausiliarie.

Gli effetti indesiderati più comuni (che hanno interessato più del 60 % delle persone trattate) sono stati alterazioni dell’emocromo come neutropenia (basso numero di globuli bianchi), anemia (carenza di globuli rossi) e trombocitopenia (basso numero di piastrine), sindrome da rilascio di citochine^[2] e febbre.

Tutte le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

^[2] _{Sindrome da rilascio di citochine: la sindrome da rilascio di citochine è una reazione infiammatoria sistemica dovuta al rilascio massiccio di citochine (proteine) che attivano i globuli bianchi.}

Motivazione della decisione di omologazione

Per le/i pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno già ricevuto almeno due linee di terapia, tra cui un principio attivo immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che non rispondono adeguatamente alla lenalidomide, sono disponibili solo opzioni di trattamento limitate.

Per questo gruppo di pazienti Carvykti rappresenta un’ulteriore opzione terapeutica in grado di uccidere in modo mirato le cellule tumorali.

Lo studio effettuato ha mostrato un tasso di risposta più elevato e un’efficacia duratura; inoltre è emerso che la maggioranza delle persone trattate non ha presentato progressione della malattia per un periodo più lungo.

L’entità degli eventuali effetti collaterali potenzialmente gravi del medicamento può essere ridotta mediante stretto monitoraggio delle pazienti e dei pazienti e interventi tempestivi. Nel complesso, gli effetti positivi di Carvykti sulla salute e sulla qualità di vita delle persone interessate superano i rischi conosciuti. Sulla base di queste informazioni, Swissmedic ha omologato Carvykti in Svizzera per il trattamento di persone adulte con mieloma multiplo recidivante e refrattario che hanno ricevuto in precedenza almeno due terapie e che sono refrattarie alla lenalidomide.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo): 

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}