Hartkapseln als Monotherapie für die Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Über das Arzneimittel

Fabhalta enthält den Wirkstoff Iptacopan (als Iptacopan Hydrochlorid-Monohydrat).

Fabhalta wird angewendet zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen, die unzureichend auf eine mindestens 6-monatige Behandlung mit einem anderen Arzneimittel gegen PNH, das C5-Inhibitor genannt wird, angesprochen haben. Fabhalta wird als Monotherapie (als alleiniges Arzneimittel) eingesetzt.

Bei Patientinnen und Patienten mit PNH ist das körpereigene Abwehrsystem (Komplementsystem) überaktiv und greift die eigenen roten Blutkörperchen an. Dies kann zu Blutarmut (Anämie), Müdigkeit, Funktionseinschränkungen, Bauchschmerzen, dunklem Urin, Kurzatmigkeit, Schluckbeschwerden, Erektionsstörungen und zur Bildung von Blutgerinnseln führen.

Da es sich bei PNH um eine seltene, schwere und potenziell lebensbedrohliche Krankheit handelt, wurde das Arzneimittel Fabhalta als «Orphan Drug» zugelassen. Mit «Orphan Drug» werden wichtige Arzneimittel für seltene Krankheiten bezeichnet.

Wirkung

Der Wirkstoff von Fabhalta, Iptacopan bindet an ein bestimmtes Protein namens Faktor B und blockiert das Komplementsystem, das die roten Blutkörperchen angreift. Fabhalta erhöht die Anzahl der roten Blutkörperchen (verringert die Anämie) und kontrolliert die PNH.

Anwendung

Fabhalta ist rezeptpflichtig.

Fabhalta ist in Form von Hartkapseln erhältlich, wobei jede Kapsel 200 mg Iptacopan (als Iptacopan Hydrochlorid-Monohydrat) enthält.

Die empfohlene Dosis beträgt 200 mg (eine Kapsel) zweimal täglich (Gesamtdosis von 400 mg täglich).

Die Kapseln sollten ganz geschluckt werden und können unabhängig von den Mahlzeiten eingenommen werden.

Wirksamkeit

Die Wirksamkeit von Fabhalta wurde in einer Studie (APPLY-PNH) mit 97 erwachsenen Patientinnen und Patienten mit PNH untersucht, die auf eine mindestens sechsmonatige Behandlung mit einem C5-Inhibitor unzureichend angesprochen haben.

Die Patientinnen und Patienten wurden in zwei Gruppen aufgeteilt: Eine Gruppe erhielt 200 mg Fabhalta zweimal täglich und die andere Gruppe setzte ihre C5-Inhibitor-Behandlung fort.

Nach 24 Wochen zeigte die Behandlung mit Fabhalta in 82,3 % der Fälle einen anhaltenden Anstieg der Hämoglobinwerte^[1] um ≥2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert und in 68,8 % der Fälle stabile Hämoglobinwerte von ≥12 g/dl, ohne dass eine Bluttransfusion erforderlich war. Diese Ergebnisse waren im Vergleich zur Kontrollgruppe, ohne Zugabe von Fabhalta, signifikant besser.

^[1] _{Hämoglobinwert: Das Hämoglobin ist ein Protein in den roten Blutkörperchen, das für den Transport von Sauerstoff im Blut verantwortlich ist. Der Hämoglobinwert gibt an, wieviel Hämoglobin im Blut vorhanden ist und wird in Gramm pro Deziliter (g/dl) gemessen. Ein normaler Hämoglobinwert bei Erwachsenen liegt bei Frauen zwischen 12 bis 16 g/dl und bei Männern zwischen 14 bis 18 g/dl.}

Vorsichtsmassnahmen, unerwünschte Wirkungen & Risiken

Fabhalta darf bei einer Überempfindlichkeit gegenüber dem Wirkstoff oder einem der Hilfsstoffe nicht angewendet werden.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (betrifft mehr als 1 von 10 Patientinnen und Patienten) sind Infektionen der oberen Atemwege (25.5 %), Kopfschmerzen (18.1 %), Unterleibsschmerzen (12.8 %) und Durchfall (10.1 %).

Da das Risiko schwerwiegender Infektionen besteht, sollten Patientinnen und Patienten, die Fabhalta einnehmen, gegen Bakterien wie Neisseria Meningitis und Streptococcus pneumoniae geimpft sein.

Alle Vorsichtsmassnahmen, Risiken und weitere mögliche unerwünschte Wirkungen sind in der Patientinnen- und Patienteninformation (Packungsbeilage) sowie in der Fachinformation aufgeführt.

Begründung des Zulassungsentscheids

Derzeit haben Patientinnen und Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die trotz Behandlung mit C5-Inhibitoren weiterhin an Hämolyse leiden, begrenzte Behandlungsmöglichkeiten. Fabhalta zeigt in der beschriebenen Studie eine signifikante Verbesserung der Hämoglobinwerte und Reduktion der Transfusionsbedürftigkeit bei diesen Patientinnen und Patienten

Unter Berücksichtigung aller Risiken und Vorsichtsmassnahmen und aufgrund der vorliegenden Daten überwiegen die Vorteile von Fabhalta die Risiken.

Swissmedic hat daher das Arzneimittel Fabhalta mit dem Wirkstoff Iptacopan für die Schweiz zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen, die unzureichend auf eine mindestens 6-monatige Behandlung mit einem C5-Inhibitor angesprochen haben, zugelassen.

Weitere Informationen zum Arzneimittel

Information für medizinisches Fachpersonal:

Information für Patientinnen und Patienten (Packungsbeilage):

Weitere Fragen beantworten Gesundheitsfachpersonen.

^{Der Stand dieser Information entspricht demjenigen des SwissPAR. Neue Erkenntnisse über das zugelassene Arzneimittel fliessen nicht in den Kurzbericht Arzneimittelzulassung ein.}

^{In der Schweiz zugelassene Arzneimittel werden von Swissmedic überwacht. Bei neu festgestellten unerwünschten Arzneimittelwirkungen oder anderen sicherheitsrelevanten Signalen leitet Swissmedic die notwendigen Massnahmen ein. Neue Erkenntnisse, welche die Qualität, die Wirksamkeit oder die Sicherheit dieses Medikaments beeinträchtigen könnten, werden von Swissmedic erfasst und publiziert. Bei Bedarf wird die Arzneimittelinformation angepasst.}