Médicament de thérapie génique destiné à réduire la fréquence des saignements chez les patients adultes masculins atteints d’hémophilie B

À propos du médicament

Le principe actif d’Hemgenix est l’etranacogene dezaparvovec. Hemgenix est un médicament de thérapie génique qui est autorisé pour le traitement des patients adultes masculins atteints d’hémophilie B sévère ou modérée. L’hémophilie B est une maladie héréditaire qui se caractérise par un déficit en une protéine importante pour la coagulation sanguine appelée facteur IX. Cela se traduit par une tendance accrue à saigner, à l’intérieur de l’organisme (dans les articulations ou les muscles, p. ex.), mais aussi à l’extérieur, notamment lors de coupures ou de blessures. Des saignements mettant en jeu le pronostic vital ou des saignements spontanés sévères récurrents sont possibles.

L’hémophilie B étant une maladie rare et mettant en jeu le pronostic vital, le médicament a été autorisé en tant que médicament orphelin (orphan drug). Les médicaments orphelins sont des médicaments contre des maladies rares.

Action

Le foie des patients atteints d’hémophilie B n’est pas en mesure de fabriquer le facteur IX, qui est nécessaire à la coagulation du sang, car le gène requis pour la production de ce facteur de la coagulation est défectueux. Hemgenix peut corriger cette anomalie génétique. Le principe actif d’Hemgenix est basé sur un virus qui ne provoque pas de maladies chez l’être humain. Ce virus a été modifié afin de ne pas se propager dans l’organisme, mais de pouvoir délivrer une copie fonctionnelle du gène du facteur IX aux cellules du foie pour qu’elles soient capables de produire le facteur IX. Cela aide à normaliser la coagulation sanguine et à réduire le risque d’hémorragie.

Administration

Hemgenix est soumis à ordonnance.

Ce médicament est disponible sous forme de solution à diluer pour perfusion. La dose recommandée est de 2 × 10¹³ copies de génomes par kilogramme de poids corporel. La solution diluée est administrée une seule fois dans une veine par perfusion lente. Le patient doit rester sous surveillance médicale pendant l’administration d’Hemgenix et au moins trois heures après cette dernière. Des réactions liées à la perfusion, y compris des réactions d’hypersensibilité, sont possibles.

Efficacité

L’efficacité d’Hemgenix a été évaluée dans le cadre d’une étude menée chez 54 patients de sexe masculin atteints d’hémophilie B modérée à sévère. Les patients ont reçu une dose intraveineuse unique d’etranacogene dezaparvovec, puis ont été suivis pendant au moins 18 mois. Le traitement a entraîné une hausse significative de l’activité du facteur IX, avec une réduction significative du taux de saignements et une réduction du besoin de traitements de substitution du facteur IX.

De plus, l’étude a mis en évidence une baisse de 64 % du taux de saignements annualisé, qui est ainsi passé, en moyenne, de 4,19 saignements avant l’administration d’Hemgenix à 1,51 saignement au cours des mois 7 à 18 après le traitement.

Précautions, effets indésirables et risques

Hemgenix ne doit pas être utilisé en cas d’hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients.

Les effets indésirables les plus fréquents sont une augmentation du taux d’alanine aminotransférase (enzyme hépatique) (18 %), des maux de tête (16 %), un syndrome grippal (14 %) et des réactions liées à la perfusion (12 %). Toutes les précautions applicables ainsi que les risques et les autres effets indésirables possibles sont énumérés dans l’information destinée aux patients (notice d’emballage) ainsi que dans l’information professionnelle.

Justification de la décision d’autorisation

À ce jour, il n’existe aucune option thérapeutique curative pour les adultes de sexe masculin atteints d’hémophilie B sévère ou modérée qui présentent des saignements mettant en jeu le pronostic vital ou des saignements spontanés sévères récurrents. Des études cliniques ont montré qu’Hemgenix peut réduire les épisodes hémorragiques et le besoin de traitements de substitution du facteur IX. Lors du traitement de patients atteints d’hémophilie B par Hemgenix, une réduction significative du taux de saignements et des complications liées à ces derniers a été constatée.

Au vu des données disponibles, et lorsque tous les risques (élévation des enzymes hépatiques, p. ex.) et l’ensemble des mesures de précaution à respecter sont pris en considération, les bénéfices offerts par Hemgenix sont supérieurs aux risques. Swissmedic a donc autorisé en Suisse le médicament Hemgenix, dont le principe actif est l’etranacogene dezaparvovec.

Informations complémentaires sur le médicament

Information pour les personnes exerçant une profession médicale:

Information destinée aux patients (notice d’emballage): 

Les professionnels de santé sont là pour répondre à toute autre question.

^{Les présentes informations sont basées sur les informations disponibles à la date de publication du SwissPAR. Les nouvelles connaissances concernant le médicament autorisé ne sont pas intégrées dans le rapport succinct d’autorisation.}

^{Les médicaments autorisés en Suisse sont sous la surveillance de Swissmedic. Swissmedic prendra les me-sures qui s’imposent en cas de constatation de nouveaux effets indésirables ou en présence d’autres signaux de sécurité. De plus, Swissmedic recensera et publiera toute nouvelle connaissance susceptible d’avoir un impact sur la qualité, l’efficacité ou la sécurité d’emploi de ce médicament. Au besoin, l’infor-mation sur le médicament sera adaptée.}