Dispersione per infusione per il trattamento di persone adulte con linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario (r/r)

Informazioni sul medicamento

Il medicamento Breyanzi, contenente il principio attivo lisocabtagene maraleucel, è un’immunoterapia con cellule T dell’organismo geneticamente modificate. Breyanzi viene somministrato come infusione endovenosa (in una vena).

Breyanzi è stato omologato per la prima volta da Swissmedic il 28.02.2022 per il trattamento di persone adulte con specifici tipi di tumore del sangue, il cosiddetto «linfoma diffuso a grandi cellule B» (DLBCL) e il «linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B» (PMBCL), dopo almeno due terapie precedenti.

Il 02.06.2025 è stata omologata un’estensione dell’indicazione di Breyanzi per il trattamento di persone adulte con un’altra forma specifica di cancro del sangue, il cosiddetto «linfoma follicolare recidivante o refrattario» (FL r/r).

Con la presente estensione dell’indicazione, Breyanzi può essere somministrato in persone adulte anche per il trattamento del linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo almeno due linee terapeutiche sistemiche, incluso un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK).

Il linfoma a cellule mantellari (MCL) è una forma piuttosto rara ma aggressiva di cancro dei linfonodi. Nell’MCL le cellule B (un tipo specifico di globuli bianchi) si modificano in modo anomalo e si moltiplicano senza controllo.

Poiché si tratta di una malattia rara e potenzialmente letale, Breyanzi è stato omologato come «medicamento orfano». I medicamenti orfani sono destinati al trattamento di pazienti con malattie rare.

Meccanismo d’azione

Il principio attivo lisocabtagene maraleucel è una cosiddetta immunoterapia cellulare (terapia cellulare CAR-T^[1]) mirata al CD19. Le cellule immunitarie della/del paziente geneticamente modificate (cellule CAR-T) si legano in modo specifico all’antigene CD19 sulla superficie delle cellule B.

Questo legame attiva segnali posti a valle che a loro volta provocano l’attivazione e la moltiplicazione delle cellule CAR-T.

In questo modo il sistema immunitario dell’organismo può distruggere le cellule B patologiche che causano il cancro.

^[1] _{Terapia cellulare CAR-T: è una terapia immunitaria specifica contro il cancro in cui le cellule immunitarie (cellule T) della/del paziente vengono prelevate e modificate geneticamente affinché possano riconoscere e distruggere in modo mirato le cellule tumorali. Le cellule modificate (cellule CAR-T) vengono reinfuse alla/al paziente.} 

Impiego

Breyanzi è soggetto a prescrizione medica.

Il medicamento Breyanzi è una dispersione per infusione con cellule T vitali CAR-positive. Ogni flaconcino contiene 4,6 ml di sospensione cellulare con la stessa quantità di cellule CD8+ e CD4+^[2] che viene iniettata per via endovenosa.

La dose target raccomandata di Breyanzi è di 100 milioni di cellule CAR-T.

Il trattamento con Breyanzi viene avviato e monitorato da personale sanitario con esperienza nell’impiego di terapie antitumorali.

Prima della terapia con Breyanzi, le pazienti e i pazienti vengono trattati con un medicamento chemioterapico.

Prima della somministrazione di Breyanzi, la medica o il medico somministra alla paziente o al paziente medicamenti appropriati per ridurre al minimo le possibili reazioni all’infusione.

La terapia si svolge in un centro di trattamento con accesso diretto ad appropriati reparti di terapia intensiva per trattare possibili effetti collaterali gravi.

^{[2] _{Cellule CD4 e CD8: le cellule T CD4 («cellule helper») e CD8 («cellule killer») sono differenti cellule di difesa del sistema immunitario. Le cellule CD4 supportano e attivano le cellule CD8, che distruggono le cellule tumorali in modo mirato. Entrambi i tipi di cellule sono necessari perché la terapia sia efficace e duratura.}}

Efficacia

L’efficacia di Breyanzi è stata valutata nello studio denominato TRANSCEND-MCL. Lo studio ha incluso 88 persone adulte con linfoma a cellule mantellari nelle quali la malattia si era ripresentata dopo precedenti terapie o non aveva risposto a sufficienza alla terapia.

L’obiettivo dello studio era valutare se e in che misura la malattia avesse risposto al trattamento con Breyanzi. È stato dimostrato che la maggior parte delle/dei pazienti trattati ha risposto bene a Breyanzi. In gran parte delle/dei pazienti il cancro non era più rilevabile con il trattamento (remissione completa).

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Il medicamento Breyanzi non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi delle sostanze ausiliarie.

Gli effetti indesiderati più comuni (riguarda più di 1 persona su 10) sono CRS^[3], conta dei globuli bianchi diminuita (neutropenia), conta dei globuli rossi diminuita (anemia), conta delle piastrine diminuita (trombocitopenia), stanchezza e cefalea.

Tutte le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

^[3] _{CRS: la sindrome da rilascio di citochine è una reazione infiammatoria sistemica dovuta al rilascio massiccio di citochine (proteine) che attivano i globuli bianchi.}

Motivazione della decisione di omologazione

Lo studio ha dimostrato che durante il trattamento con Breyanzi la maggior parte delle/dei pazienti trattati ha risposto al medicamento e in gran parte delle/dei partecipanti è stata raggiunta la remissione dell’MCL.

Breyanzi offre alle pazienti e ai pazienti con linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario (r/r) che hanno già ricevuto diversi trattamenti un’opzione terapeutica per il trattamento di questa malattia grave e potenzialmente pericolosa per la vita.

Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Breyanzi superano i rischi.

Swissmedic ha pertanto omologato per la Svizzera l’estensione dell’indicazione di Breyanzi per il trattamento del linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo almeno due linee terapeutiche sistemiche, incluso un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK).

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario: 

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo): 

Per altre domande, rivolgersi alle professioniste e ai professionisti della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che potrebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’informazione sul medicamento sarà modificata.}