Rapport succinct d’autorisation – Enjaymo®
Rapport succinct d’autorisation du 20.06.2025
Enjaymo® (principe actif: sutimlimab)
Autorisation en Suisse: 21.06.2023
Solution pour perfusion pour le traitement de l’hémolyse chez les adultes atteints de la maladie des agglutinines froides (MAF)
À propos du médicament
Enjaymo, dont le principe actif est le sutimlimab, est utilisé pour le traitement de l’hémolyse chez les adultes atteints de la maladie des agglutinines froides (MAF).
La MAF est une maladie rare dans laquelle le système immunitaire (système de défense de l’organisme) attaque et détruit les globules rouges, ce qui peut entraîner une anémie (manque de globules rouges).
La MAF étant une maladie rare et mettant en jeu le pronostic vital, le médicament a été autorisé en tant que médicament orphelin (orphan drug). Les médicaments orphelins sont des médicaments contre des maladies rares.
Action
Le principe actif d’Enjaymo, le sutimlimab, est un anticorps qui inhibe une réaction spécifique du système immunitaire impliquée dans la destruction des globules rouges. De cette manière, Enjaymo peut inhiber la dégradation des cellules sanguines (hémolyse) et soulager les symptômes de la maladie.
Administration
Enjaymo est délivré sur ordonnance.
Il est disponible sous forme de solution pour perfusion contenant 50 mg de principe actif par ml.
La posologie recommandée dépend du poids corporel des patients : pour les personnes pesant de 39 kg à moins de 75 kg, la dose est de 6500 mg et pour celles pesant 75 kg ou plus, elle est de 7500 mg. Dans un premier temps, Enjaymo est administré par voie intraveineuse (dans les veines) une fois par semaine pendant les deux premières semaines, puis toutes les deux semaines. Les perfusions sont effectuées sous la surveillance d’un personnel médical qualifié.
Efficacité
L’efficacité d’Enjaymo a été évaluée dans le cadre de deux études (CADENZA et CARDINAL).
Les deux études incluaient des adultes atteints de la maladie des agglutinines froides (MAF).
L’étude CADENZA a comparé l’efficacité d’Enjaymo à celle d’un placebo (médicament factice) chez des patients symptomatiques n’ayant reçu aucune transfusion sanguine dans les six mois ou pas plus d’une transfusion sanguine dans les douze mois précédant l’entrée dans l’étude. L’efficacité a été mesurée par le taux de réponse, qui comprenait trois critères : augmentation du taux d’hémoglobine par rapport à la valeur initiale d’au moins 1,5 g/dl, absence de transfusion sanguine entre la semaine 5 et la semaine 26 et absence de traitement de la maladie des agglutinines froides.
Au total, 72,7% des patients traités par Enjaymo ont présenté une réponse, contre seulement 15,0% dans le groupe placebo.
L’étude CARDINAL à un bras a porté sur des patients ayant subi une transfusion sanguine dans les six mois précédant l’entrée dans l’étude. L’efficacité a été mesurée par le taux de réponse, qui comprenait trois critères : augmentation du taux d’hémoglobine par rapport à la valeur initiale d’au moins 2 g/dl ou taux d’hémoglobine d’au moins 12 g/dl, absence de transfusion sanguine entre la semaine 5 et la semaine 26 et absence de traitement de la maladie des agglutinines froides.
Au total, 54% des personnes traitées ont présenté une réponse.
Précautions, effets indésirables et risques
Enjaymo ne doit pas être utilisé en cas d’hypersensibilité au principe actif ou à l’un des excipients.
Les patients qui reçoivent Enjaymo peuvent présenter une sensibilité accrue aux infections graves. Les patients doivent être surveillés afin de détecter les signes et symptômes précoces d'infection et recevoir un traitement médical immédiat si de tels symptômes apparaissent. La prudence est de rigueur en cas d’arrêt d’Enjaymo, car les effets sur l’hémolyse diminuent. Des événements thromboemboliques[1] ont également été observés sous Enjaymo.
Les effets indésirables les plus fréquents observés lors d’un traitement par Enjaymo sont l’hypertension, les infections des voies urinaires, les infections des voies respiratoires, l’inflammation des muqueuses du rhinopharynx, les céphalées, les douleurs abdominales et les nausées.
Des effets secondaires graves, tels que la cyanose[2], ont également été rapportés et ont conduit à l’arrêt du traitement chez certains patients.
Toutes les précautions applicables ainsi que les risques et les autres effets indésirables possibles sont énumérés dans l’information destinée aux patients (notice d’emballage) ainsi que dans l’information professionnelle.
[1] Thromboembolique: « thromboembolique » signifie qu’un caillot de sang (thrombus) obstrue un vaisseau sanguin (embolie).
[2] Cyanose: coloration bleutée ou grisâtre de la peau en raison d’un manque d’oxygène dans le sang.
Justification de la décision d’autorisation
La maladie des agglutinines froides (MAF) est une maladie rare et grave qui s’accompagne d’une anémie hémolytique chronique. Les personnes concernées présentent un risque accru d’événements thromboemboliques et de mortalité prématurée.
Avant l’autorisation d’Enjaymo, il n’existait pas de traitement autorisé pour la MAF en Suisse. Enjaymo, dont le principe actif est le sutimlimab, offre une nouvelle possibilité de traitement en inhibant l’hémolyse.
Au vu des données disponibles, et lorsque tous les risques et l’ensemble des mesures de précaution à respecter sont pris en considération, les bénéfices offerts par Enjaymo sont supérieurs aux risques. Swissmedic a donc autorisé en Suisse le médicament Enjaymo, dont le principe actif est le sutimlimab.
Informations complémentaires sur le médicament
Information pour les personnes exerçant une profession médicale:
Les professionnels de santé sont là pour répondre à toute autre question.
Les présentes informations sont basées sur les informations disponibles à la date de publication du SwissPAR. Les nouvelles connaissances concernant le médicament autorisé ne sont pas intégrées dans le rapport succinct d’autorisation.
Les médicaments autorisés en Suisse sont sous la surveillance de Swissmedic. Swissmedic prendra les me-sures qui s’imposent en cas de constatation de nouveaux effets indésirables ou en présence d’autres signaux de sécurité. De plus, Swissmedic recensera et publiera toute nouvelle connaissance susceptible d’avoir un impact sur la qualité, l’efficacité ou la sécurité d’emploi de ce médicament. Au besoin, l’infor-mation sur le médicament sera adaptée.
