Concentrato per soluzione per infusione per il trattamento di persone adulte con miastenia gravis generalizzata (gMG) che sono positive all’anticorpo anti recettore dell’acetilcolina (AChR), in aggiunta alla terapia standard

Informazioni sul medicamento

Il medicamento Ultomiris contiene il principio attivo ravulizumab.

Ultomiris viene utilizzato in aggiunta alla terapia standard per il trattamento di persone adulte con miastenia gravis generalizzata (gMG) positive all’anticorpo anti recettore dell’acetilcolina (AChR).

La miastenia grave è una malattia autoimmune neuromuscolare cronica che causa debolezza muscolare. Gli anticorpi del sistema immunitario attaccano i recettori dell’acetilcolina del corpo, che sono responsabili della contrazione muscolare.

Ultomiris è stato omologato da Swissmedic il 20 gennaio 2020 per il trattamento di persone adulte affette da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Inoltre, il 24 agosto 2021 è stata omologata un’estensione dell’indicazione di Ultomiris per il trattamento di persone adulte e bambine/i con peso corporeo pari o superiore a 10 kg affette/i da sindrome emolitico uremica atipica (SEUa). Il 14 luglio 2022 Swissmedic ha omologato per l’uso in Svizzera un’ulteriore estensione dell’indicazione di Ultomiris per il trattamento di bambine/i e adolescenti con un peso corporeo pari o superiore a 10 kg con emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Il 29.08.2023 è stata omologata un’ulteriore estensione dell’indicazione di Ultomiris per il trattamento di persone adulte con NMOSD positive agli anticorpi anti-AQP4.

Poiché la miastenia grave è una malattia molto rara e potenzialmente letale, anche l’attuale estensione dell’indicazione di Ultomiris è stata omologata come medicamento orfano. Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Swissmedic ha omologato questa estensione dell’indicazione per Ultomiris in conformità con l’articolo 13 della legge sugli agenti terapeutici (LATer). Questo significa che il medicamento è già stato omologato in un altro Paese con controllo dei medicamenti equivalente.

In questo caso Swissmedic tiene conto dei risultati degli esami effettuati dalle autorità estere di controllo dei medicamenti, a condizione che siano soddisfatti determinati requisiti. Tali requisiti riguardano gli esami effettuati sulla qualità, sull’efficacia e sulla sicurezza del medicamento nonché la misura in cui i risultati possono essere adottati per la Svizzera. Tenere conto dei risultati delle procedure di omologazione estere deve contribuire a mettere a disposizione delle pazienti e dei pazienti svizzeri i medicamenti già omologati all’estero il più rapidamente possibile.

Per questa omologazione di Ultomiris in Svizzera, Swissmedic ha ripreso la valutazione e la decisione di omologazione dell’Agenzia europea per i medicinali EMA (EMEA/H/C/004954/II/0026) ed ha effettuato solo una valutazione scientifica limitata.

Poiché la valutazione si è svolta sulla base del rapporto di valutazione dell’autorità partner estera, non sussistono presupposti per uno SwissPAR (Swiss Public Assessment Report) completo e un relativo Rapporto sintetico di omologazione. Swissmedic rimanda all’omologazione del preparato estero di confronto.
www.ema.europa.eu

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}