Compresse rivestite con film per il trattamento di persone adulte con tumori cerebrali chiamati astrocitomi o oligodendrogliomi di grado 2 con mutazione IDH1 o IDH2 dopo un intervento chirurgico

Informazioni sul medicamento

Voranigo contiene il principio attivo vorasidenib ed è utilizzato per il trattamento di pazienti adulte/i che soffrono di astrocitoma od oligodendroglioma di grado 2. Questi tumori sono caratterizzati da mutazioni nei geni dell’isocitrato deidrogenasi -1 e -2 (IDH1 e IDH2). Astrocitomi e oligodendrogliomi sono gliomi, ossia tumori del sistema nervoso centrale. Di grado 2 significa che i tumori crescono lentamente e che lo stato della malattia può rimanere stabile a lungo. Voranigo viene applicato dopo la rimozione chirurgica del tumore ed è destinato a pazienti che dopo l’intervento non necessitano di chemioterapia o radioterapia immediata.

Poiché questi gliomi sono considerati malattie rare potenzialmente letali, il medicamento Voranigo è stato omologato come «medicamento orfano». Sono definiti «orfani» i medicamenti importanti per malattie rare.

Voranigo è stato omologato nell’ambito del «Progetto Orbis». Il «Progetto Orbis» è un programma per trattamenti antitumorali promettenti coordinato dall’autorità statunitense di controllo dei medicamenti FDA, il quale crea le condizioni per la presentazione di medicamenti antitumorali e la loro contestuale valutazione da parte di varie autorità partner internazionali di diversi Paesi. L’obiettivo è di consentire alle/ai pazienti un accesso più rapido a trattamenti antitumorali innovativi. Al momento, oltre alla FDA statunitense, hanno aderito al «Progetto Orbis» le autorità di omologazione di Australia (TGA), Brasile (ANVISA), Canada (HC), Israele (MOH), Regno Unito (MHRA), Singapore (HSA) e Svizzera (Swissmedic).

Meccanismo d’azione

Voranigo con il principio attivo vorasidenib agisce in modo mirato sugli enzimi IDH1 e IDH2 geneticamente alterati (mutazioni), che sono presenti in determinati tumori cerebrali come gli astrocitomi e oligodendrogliomi. Queste mutazioni provocano una produzione eccessiva di una sostanza nociva chiamata 2-idrossiglutarato (2-HG), che contribuisce alla formazione di tumori. Il 2-idrossiglutarato (2-HG) dà luogo a una crescita e divisione cellulare incontrollate, contribuendo così allo sviluppo e alla crescita dei tumori nel cervello.

Voranigo blocca la forma mutata di questi enzimi, riduce la produzione di 2-HG e contribuisce a rallentare o arrestare la crescita del cancro.

Impiego

Voranigo è soggetto a prescrizione medica ed è disponibile come compressa rivestita con film da 10 mg e 40 mg, in confezioni da 30 compresse rivestite con film. La dose raccomandata è di 40 mg una volta al giorno per pazienti con peso corporeo di almeno 40 kg. Per garantire l’assunzione dell’intera dose, le compresse devono essere deglutite intere, ogni giorno alla stessa ora circa, senza essere divise, frantumate o masticate. Almeno 2 ore prima e fino a 1 ora dopo l’assunzione del medicamento non si deve mangiare nulla.

Prima dell’inizio del trattamento deve essere verificata la presenza di una mutazione dell’enzima IDH1 o IDH2 con un test riconosciuto.

Efficacia

L’efficacia di Voranigo è stata esaminata in uno studio denominato INDIGO condotto su 331 pazienti. Le persone che hanno partecipato allo studio avevano un astrocitoma o un oligodendroglioma di grado 2 con mutazione di IDH1 o IDH2 e sono state trattate con Voranigo o placebo. Dallo studio è emerso che Voranigo ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione^[1] (PFS). La PFS mediana^[2] è stata di 27,7 mesi per il gruppo con Voranigo rispetto a 11,1 mesi per il gruppo con placebo. Inoltre, Voranigo ha migliorato significativamente la durata fino alla successiva terapia del tumore.

^[1] _{PFS: sopravvivenza libera da progressione (PFS, progression-free survival): periodo compreso tra l’inizio di un trattamento o di uno studio clinico e l’inizio della progressione della malattia o il decesso della/del paziente.}

^[2] _{Mediana: il valore che occupa esattamente la posizione centrale nella distribuzione dei dati si chiama «mediana» o «valore mediano». Una metà di tutti i dati è sempre minore e l’altra sempre maggiore rispetto alla mediana.}

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Voranigo non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.

Tra gli effetti indesiderati più comuni vi sono aumento della quantità di enzimi epatici, stanchezza (33%), diarrea (21%), dolori addominali (12%) e diminuzione del numero di piastrine (11%). Si raccomanda il controllo del quadro ematologico e della funzione epatica prima dell’inizio e durante il trattamento.

Tutte le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

Motivazione della decisione di omologazione

Finora non esisteva alcuna possibilità di trattamento farmacologico per pazienti con astrocitoma o oligodendroglioma di grado 2, che dopo un intervento chirurgico non necessitano di una chemioterapia o radioterapia immediata. Dallo studio INDIGO è emerso che il trattamento con Voranigo ha prolungato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione e la durata fino alla successiva terapia del tumore rispetto al placebo. Questi risultati dimostrano che il medicamento ha un’influenza positiva sul decorso della malattia. Con il trattamento si è verificato relativamente spesso un aumento degli enzimi epatici, un fenomeno che però è stato possibile gestire tramite la sorveglianza e l’aggiustamento della dose. Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Voranigo superano i rischi. Swissmedic ha pertanto omologato per la Svizzera il medicamento Voranigo contenente il principio attivo vorasidenib.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo): 

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}