Capsule rigide per il trattamento di pazienti adulti affetti da glomerulopatia da complemento 3 (C3G)

Informazioni sul medicamento

Fabhalta contiene il principio attivo iptacopan (sotto forma di iptacopan cloridrato monoidrato).

Con la presente estensione dell’indicazione, Fabhalta può essere utilizzato in persone adulte con glomerulopatia da complemento 3 (C3G), in combinazione con un inibitore del sistema renina–angiotensina (RAS) oppure in monoterapia, se un tale inibitore è controindicato.

La C3G è una rara malattia renale in cui depositi proteici danneggiano i reni che possono provocare nefropatie.

Poiché la C3G è una malattia molto rara e potenzialmente grave, Swissmedic ha omologato questa estensione dell’indicazione di Fabhalta come «medicamento orfano» (medicamento per malattie rare).

Swissmedic ha omologato per la prima volta Fabhalta il 29.8.2024, per il trattamento di persone adulte con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che nonostante almeno sei mesi di trattamento con un inibitore della proteina C5 non avevano risposto in maniera adeguata.

Meccanismo d’azione

Il principio attivo iptacopan contenuto in Fabhalta si lega a una specifica proteina del sistema del complemento^[1], chiamata fattore B, inibendo così una determinata via di attivazione del sistema immunitario. Nelle pazienti e nei pazienti con C3G, questa parte del sistema immunitario è iperattiva e causa infiammazioni e danni ai reni. Bloccando il fattore B, Fabhalta riduce l’attivazione patologica del complemento. In tal modo, nei reni si depositano meno componenti del complemento e l’infiammazione si riduce, proteggendo i reni da ulteriori danni.

^[1] _{Il sistema del complemento fa parte del sistema immunitario e aiuta a riconoscere e a combattere gli agenti patogeni. Se è disregolato, può attaccare i tessuti dell’organismo.}

Impiego

Fabhalta è soggetto a prescrizione medica.

Fabhalta è disponibile sotto forma di capsule rigide; ogni capsula contiene 200 mg di iptacopan (sotto forma di iptacopan cloridrato monoidrato)

La dose raccomandata è di 200 mg (una capsula) da assumere due volte al giorno (dose totale di 400 mg al giorno).

Le capsule devono essere ingerite intere, indipendentemente dai pasti.

Per il trattamento della C3G, Fabhalta si usa di norma in aggiunta a una terapia in corso con un inibitore del RAS (se tollerato).

Efficacia

Lo studio (APPEAR–C3G) ha esaminato l’efficacia di Fabhalta in 74 pazienti adulti con C3G che, nonostante il trattamento con un inibitore del RAS, presentavano ancora una proteinuria (escrezione di proteine nell’urina) associata alla malattia.

Le pazienti e i pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: a un gruppo sono stati somministrati 200 mg di Fabhalta due volte al giorno, l’altro gruppo ha ricevuto un medicamento fittizio (placebo).

Dopo 6 mesi, il trattamento con Fabhalta ha ridotto in media di circa il 30% la proteinuria, che invece con il placebo è aumentata leggermente. Inoltre, durante il trattamento con Fabhalta la funzionalità renale è rimasta stabile. Questi risultati si sono dimostrati significativamente migliori rispetto al gruppo di controllo.

Fabhalta non è stato testato su adolescenti di età inferiore a 18 anni. Pertanto, per questa fascia di età non sono disponibili dati sull’efficacia.

Misure precauzionali, effetti indesiderati e rischi

Fabhalta non deve essere usato in caso di ipersensibilità al principio attivo o a una qualsiasi sostanza ausiliaria.

Gli effetti indesiderati più comuni (riguardano più di 1 paziente su 10) sono infezioni delle vie respiratorie superiori, cefalea, diarrea e dolori al basso ventre.

Poiché Fabhalta interferisce con il sistema immunitario, esso può aumentare il rischio di alcune infezioni gravi, in particolare da parte dei cosiddetti batteri incapsulati come Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae.Per proteggersi, le pazienti e i pazienti dovrebbero vaccinarsi di conseguenza prima di iniziare il trattamento.

Tutte le misure precauzionali, i rischi e altri possibili effetti indesiderati sono elencati nell’informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo) e nell’informazione professionale.

Motivazione della decisione di omologazione

Finora le pazienti e i pazienti affetti da glomerulopatia da complemento 3 (C3G) non disponevano di una terapia omologata. La malattia è rara, colpisce spesso le persone più giovani e può portare a un’insufficienza renale nell’arco di pochi anni.

Fabhalta agisce in modo mirato sull’iperattivazione del sistema del complemento, il meccanismo patologico centrale nella C3G. Nello studio Fabhalta ha ridotto notevolmente la proteinuria e ha mantenuto stabile la funzione renale.

Tenendo conto di tutti i rischi e di tutte le misure precauzionali, e sulla base dei dati disponibili, i benefici di Fabhalta superano i rischi.

Swissmedic ha pertanto omologato per la Svizzera il medicamento Fabhalta con il principio attivo iptacopan per il trattamento di pazienti adulti affetti da C3G, in combinazione con un inibitore del RAS o quando non è possibile usare un tale inibitore.

Maggiori informazioni sul medicamento

Informazione per il personale medico-sanitario:

Informazione destinata alle/ai pazienti (foglietto illustrativo): 

Per altre domande, rivolgersi alle/ai professioniste/i della salute.

^{Lo stato di questa informazione corrisponde a quello dello SwissPAR. Le nuove conoscenze acquisite sul medicamento omologato non sono incluse nel Rapporto sintetico di omologazione.}

^{I medicamenti omologati in Svizzera sono monitorati da Swissmedic. In caso di nuovi effetti indesiderati riscontrati o di altri segnali rilevanti per la sicurezza, Swissmedic adotterà le misure necessarie. Swissmedic si occuperà di registrare e pubblicare qualsiasi nuova conoscenza acquisita concernente aspetti che po-trebbero compromettere la qualità, l’efficacia o la sicurezza di questo medicamento. Se necessario, l’in-formazione sul medicamento sarà modificata.}