Name Arzneimittel: Zolgensma, Infusionslösung
Name des Wirkstoffs / der Wirkstoffe: Onasemnogen-Abeparvovec
Dosisstärke und Darreichungsform: Jeder ml enthält Onasemnogen-Abeparvovec mit einer nominalen Konzentration von 2×1013 Vektorgenomen (vg).
Anwendungsgebiet / Indikation: Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:
- Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA,
oder - Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.
Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.
ATC Code: M09AX09
IT-Nummer / Bezeichnung: 01.99.0./Varia
Zulassungsnummer/n: 67529
Zulassungsdatum: 28.06.2021
Für vollständige Informationen zum Präparat ist die Fachinformation zu konsultieren.