Name Arzneimittel: Hemgenix®, Konzentrat für Infusionslösung
Name des Wirkstoffs / der Wirkstoffe: Etranacogene dezaparvovec
Dosisstärke und Darreichungsform: 1x1013 genome copies /ml, Konzentrat für Infusionslösung
Anwendungsgebiet / Indikation: Etranacogen Dezaparvovec ist ein Gentherapeutikum auf Basis eines vom Adeno-assoziierten Virus abgeleiteten Vektors und ist indiziert zur Behandlung von männlichen Erwachsenen mit schwerer/mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) und vorbestehendem Titer an neutralisierenden Antikörpern gegen den Adeno-assoziierten viralen Vektor Serotyp 5 (AAV5) von unter 1:900, um die Häufigkeit von Blutungsepisoden und die Notwendigkeit einer Faktor-IX-Substitution zu reduzieren, und zwar in Fällen, in denen:
- derzeit eine prophylaktische Faktor-IX-Therapie eingesetzt wird, oder
- eine lebensbedrohliche Blutung besteht oder anamnestisch bekannt ist oder wiederholte schwere Spontanblutungen auftreten.
ATC Code: B02BD16
IT-Nummer / Bezeichnung: 06.99.0./Varia
Zulassungsnummer/n: 68780
Zulassungsdatum: 07.12.2023
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